在最近与美国食品药品监督管理局(FDA)的会议后，Clene公司计划提交申请，请求该机构批准其实验性疗法CNM-Au8用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
该公司特别计划提交新药申请(NDA)寻求加速批准，这一途径允许FDA基于替代终点指标或其他早期测量结果来考虑疗法，这些指标被合理认为可能预测临床获益。这种方法可使严重疾病的治疗方法比正常情况下更早获得，但公司通常必须在批准后进行确证性研究来验证临床获益。
神经丝轻链数据可能支持加速批准申请
对于CNM-Au8，Clene计划利用生物标志物数据，显示神经丝轻链(NfL)水平降低——NfL是神经损伤的生物标志物，以及分析表明这些降低与更长的生存期相关。
"我们对FDA对Clene ALS药物候选物CNM-Au8相关益处和风险的仔细评估感到鼓舞，包括公司提供的生物标志物数据。NDA提交代表了CNM-Au8和ALS社区的一个重要里程碑，"Clene公司总裁兼首席执行官Rob Etherington在公司新闻稿中表示。
该公司预计将在2026年第三季度准备好提交申请。
"患有ALS的人等不起，"患者主导的倡导组织I AM ALS的联合创始人兼董事会成员Sandra Abrevaya表示。"这种灵活的、科学驱动的监管方法可以在加速获得新疗法方面发挥关键作用，用于这种快速进展的致命疾病。我们感谢[FDA]认识到ALS领域的紧迫性和未满足需求。"
ALS是一种神经退行性疾病，其中控制运动的神经细胞——运动神经元逐渐受损并死亡。
运动神经元通常需要大量能量才能正常运作，研究表明能量产生问题可能导致ALS中的运动神经元损伤。CNM-Au8是一种金纳米晶体口服混悬液，旨在支持神经细胞中的能量产生和利用，目标是改善细胞存活和功能。
HEALEY分析显示可能的生存获益
CNM-Au8已在HEALEY ALS平台试验(NCT04297683)的一个分支(NCT04414345)中进行测试，该试验是一项并行测试多种潜在ALS治疗方法的持续性努力。
该研究未能显示CNM-Au8在减缓功能衰退方面明显优于安慰剂，未能达到其主要目标。尽管如此，探索性分析表明CNM-Au8与死亡风险降低和临床恶化延缓相关，在长期分析中也报告了生存获益。
来自HEALEY ALS和其他研究的数据还表明，CNM-Au8与NfL水平降低相关，这也是与FDA讨论的焦点。
在最近的会议中，FDA表示NfL可能作为替代终点指标，表明一种疗法对ALS患者合理可能提供临床获益。然而，该机构要求Clene的申请包括分析，证明NfL降低的幅度合理可能预测临床获益。最终决定将取决于FDA对这些数据的审查。
该公司表示已准备这些分析，将包含在即将提交的申请中。
如果FDA决定基于该疗法对NfL水平的影响授予CNM-Au8加速批准，Clene将需要进行确证性研究来验证临床获益，例如更长的生存期或更慢的疾病进展。
在准备申请的同时，该公司也在为确证性3期研究做准备，计划于2027年初开始。
"我们致力于与[FDA]就此次申请合作，并正在进行CNM-Au8的确证性3期研究，计划于2027年第一季度启动，"Etherington表示。
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