多发性骨髓瘤药物

多发性骨髓瘤药物

多发性骨髓瘤治疗方案包括多种不同的药物和疗法。根据药物类别了解更多多发性骨髓瘤药物。

用于治疗多发性骨髓瘤的药物有哪些？

多发性骨髓瘤药物分为多种药物类别，包括蛋白酶体抑制剂(PIs)、免疫调节药物(IMiDs)、烷化剂、皮质类固醇、双膦酸盐和单克隆抗体(MAbs)。

蛋白酶体抑制剂(PIs)

蛋白酶体抑制剂是干扰蛋白酶体功能的药物。蛋白酶体是负责分解细胞内其他蛋白质的大型蛋白质结构。常用的蛋白酶体抑制剂包括：

耐昔妥单抗(Ninlaro，ixazomib) | I

耐昔妥单抗(Ninlaro，ixazomib)于2015年获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗至少接受过一种先前疗法的成年骨髓瘤患者。它通常与来那度胺和地塞米松联合使用，这种三药组合被称为"IRd"。耐昔妥单抗是自2003年以来FDA批准的第三种蛋白酶体抑制剂，也是第一种口服蛋白酶体抑制剂。

凯洛昔单抗(Kyprolis，carfilzomib) | cfz, car, K

凯洛昔单抗(Kyprolis，carfilzomib)是一种于2012年获FDA批准用于治疗复发或难治性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂。凯洛昔单抗阻断蛋白酶体的活性，而蛋白酶体对维持细胞内平衡和调节细胞生长至关重要。它通过静脉给药。

万珂(Velcade，bortezomib) | btz, bor, V

万珂(Velcade)是一种抗癌剂，可通过静脉注射或皮下注射。用于治疗新诊断和复发或难治性骨髓瘤。

免疫调节剂(IMiDs)

IMiDs是结构和功能上与沙利度胺相似的化合物。它们代表了一类有前景的新型免疫调节剂，正在探索用于治疗癌症疾病，如骨髓瘤。常见的IMiDs包括：

泊马度胺(Pomalyst，pomalidomide) | pom, P

泊马度胺(Pomalyst，pomalidomide)是多发性骨髓瘤的口服治疗药物。通常与地塞米松联合用于已接受至少两种先前疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的患者。

瑞复美(Revlimid，lenalidomide) | len, R

瑞复美(Revlimid)是一种免疫调节药物，也是开发用于治疗多发性骨髓瘤的第一种口服药物。它用于新诊断病例、作为维持治疗，以及在复发或难治性环境中使用。

沙利度胺(Thalomid，thalidomide) | thal, T

沙利度胺(Thalomid，thalidomide)是一种具有抗炎和抗癌活性的口服免疫调节药物。

单克隆抗体(mAbs)

单克隆抗体靶向骨髓瘤细胞表面的特定蛋白质，帮助免疫系统识别并摧毁它们。用于骨髓瘤治疗的单克隆抗体示例包括：

达雷妥尤单抗(Darzalex，daratumumab) | dara

达雷妥尤单抗(Darzalex，daratumumab)是FDA批准的第一种靶向骨髓瘤细胞表面CD38蛋白质的单克隆抗体。它适用于多种疾病环境下的成年骨髓瘤患者，从新诊断到复发/难治性。达雷妥尤单抗通过静脉给药。

达雷妥尤单抗-透明质酸酶皮下注射剂(Darzalex Faspro，daratumumab and hyaluronidase-fihj)

达雷妥尤单抗-透明质酸酶皮下注射剂(Darzalex Faspro，daratumumab and hyaluronidase-fihj)是达雷妥尤单抗的一种制剂，通过腹部皮下注射给药。适用于多种疾病环境下的成年多发性骨髓瘤患者，从新诊断到复发/难治性。

依洛妥珠单抗(Empliciti，elotuzumab) | elo, E

依洛妥珠单抗(Empliciti，elotuzumab)是一种通过静脉给药的单克隆抗体。用于与来那度胺和地塞米松联合治疗已接受过一到三种先前治疗的多发性骨髓瘤患者。它也被批准与泊马度胺和地塞米松联合用于已接受至少两种先前疗法（包括瑞复美和蛋白酶体抑制剂）的患者。

萨瑞妥珠单抗(Sarclisa，isatuximab-irfc)

萨瑞妥珠单抗(Sarclisa)是一种抗CD38单克隆抗体。通过静脉输注给药，最初每周一次，持续四周，然后每两周一次。作为与泊马度胺和地塞米松的三药方案的一部分给药。萨瑞妥珠单抗也被批准与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用于治疗不符合自体干细胞移植(ASCT)条件的新诊断多发性骨髓瘤患者。

双特异性抗体

双特异性抗体是一种免疫疗法，可结合两个不同靶点，将骨髓瘤细胞和免疫细胞结合在一起，促进癌细胞的破坏。示例包括：

伊兰妥珠单抗(Elrexfio，elranatamab-bcmm)

伊兰妥珠单抗(Elrexfio，elranatamab-bcmm)是一种B细胞成熟抗原(BCMA)-CD3定向双特异性抗体免疫疗法。FDA于2023年8月授予伊兰妥珠单抗加速批准，用于治疗已接受至少四线先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

林沃妥珠单抗(Lynozyfic，linvoseltamab-gcpt)

林沃妥珠单抗(Lynozyfic，linvoseltamab-gcpt)是一种B细胞成熟抗原(BCMA)-CD3定向双特异性抗体免疫疗法。2025年7月，美国FDA授予林沃妥珠单抗加速批准，用于治疗已接受至少四线先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。

塔克妥珠单抗(Talvey，talquetamab)

塔克妥珠单抗(Talvey，talquetamab)适用于已接受至少四线先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性骨髓瘤成年患者。塔克妥珠单抗是一种具有新型靶点GPRC5D的双特异性单克隆抗体。

特克妥珠单抗(Tecvayli，teclistamab-cqyv)

特克妥珠单抗(Tecvayli，teclistamab-cqyv)适用于已接受至少四线先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性骨髓瘤成年患者。特克妥珠单抗是一种双特异性B细胞成熟抗原(BCMA)靶向CD3 T细胞接合剂。

CAR T细胞疗法

CAR T细胞疗法是一种个性化免疫疗法，患者的自身T细胞经过修饰以靶向并杀死骨髓瘤细胞。CAR T细胞疗法示例包括：

艾贝卡托(Carvykti，ciltacabtagene autoleucel) | cilta-cel

艾贝卡托(Abecma，idecabtagene vicleucel)是商品名idecabtagene vicleucel的通用名，是一种作为单次输注给药的个性化免疫细胞疗法。它被批准用于已接受过两线或更多先前疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体）的复发和难治性骨髓瘤成年患者。

凯洛卡托(Carvykti，ciltacabtagene autoleucel) | cilta-cel

凯洛卡托(Carvykti，ciltacabtagene autoleucel)是一种作为单次输注给药的个性化免疫细胞疗法。它被批准用于已接受至少一线先前疗法（包括免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂）且对来那度胺难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。凯洛卡托是第一个也是唯一一个B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，被批准用于骨髓瘤患者在首次复发时的治疗。

抗体药物偶联物

抗体药物偶联物结合了抗体的靶向能力和化疗药物的杀细胞能力，将药物直接递送到骨髓瘤细胞。抗体药物偶联物的一个示例是：

贝兰他单抗(Blenrep，belantamab mafodotin-blmf) | bela, belamaf

贝兰他单抗(Blenrep，belantamab mafodotin-blmf)是一种BCMA靶向抗体药物偶联物(ADC)。虽然贝兰他单抗在美国的营销授权已被撤回，但一些患者可能继续使用贝兰他单抗治疗。此前，它被用于治疗已接受至少四种先前疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性骨髓瘤成年患者。截至2025年4月，根据葛兰素史克(GSK)的新闻稿，贝兰他单抗在英国获批"与硼替佐米加地塞米松(BVd)联合用于已接受至少一种先前疗法的多发性骨髓瘤成人患者，以及与泊马度胺加地塞米松(BPd)联合用于已接受至少一种先前疗法（包括来那度胺）的患者"。同样在2025年，GSK的新闻稿宣布，日本厚生劳动省已批准贝兰他单抗(belantamab mafodotin)组合用于日本复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。

核输出抑制剂

核输出抑制剂通过阻断蛋白质从细胞核外运输来发挥作用，导致骨髓瘤细胞死亡。核输出抑制剂的一个示例是：

塞利尼索(Xpovio，selinexor)

塞利尼索(Xpovio，selinexor)是一种选择性核输出抑制剂(SINE)化合物。2019年，塞利尼索成为该药物类别中首个获FDA批准的药物。塞利尼索用于与地塞米松或与硼替佐米和地塞米松联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。它也被列入骨髓瘤的美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中，与凯洛昔单抗、泊马度胺或达雷妥尤单抗联合使用。

烷化剂

烷化剂是损害癌细胞DNA的化疗药物，阻止它们生长和分裂。用于骨髓瘤的烷化剂示例包括：

美法仑(Melphalan，Alkeran，Alphalen) | mel, M

美法仑(Melphalan)，商品名Alkeran，是一种常用于治疗多发性骨髓瘤的化疗药物。在美国，美法仑最常用作自体干细胞移植的预处理药物。在患者自身造血干细胞回输以恢复骨髓功能的前一天，以高剂量静脉给药，以清除骨髓瘤生长的骨髓。它也常用作口服药物（主要在美国以外）与硼替佐米和泼尼松联合治疗骨髓瘤，以及与沙利度胺和泼尼松联合使用。

环磷酰胺(Cytoxan，cyclophosphamide) | CTX, Cy, C

环磷酰胺(Cytoxan，cyclophosphamide)于1959年首次获FDA批准，至今仍广泛用于治疗多发性骨髓瘤以及许多其他类型的癌症和自身免疫性疾病。作为一线疗法，它通常与硼替佐米和地塞米松口服联合给药。环磷酰胺也可在复发时口服给药，与来那度胺和地塞米松或泊马度胺和地塞米松联合使用。环磷酰胺静脉输注也可作为干细胞采集过程的一部分，与集落刺激因子联合使用。

皮质类固醇

皮质类固醇是抑制免疫系统和减少炎症的药物，通常与其他骨髓瘤治疗方法联合使用。骨髓瘤治疗中使用的皮质类固醇包括：

地塞米松(Dexamethasone，Decadron) | D, d, dex, DXM

地塞米松(Dexamethasone)，也称为Decadron，是治疗多发性骨髓瘤中最常用的药物之一。

泼尼松(Prednisone，Deltasone) | pred

泼尼松(Prednisone)通过降低免疫系统对各种疾病的反应来减轻肿胀和过敏样反应等症状。

甲泼尼龙(Medrol，methylprednisolone)

甲泼尼龙(Medrol，methylprednisolone)用于降低免疫系统对各种疾病的反应，以减轻肿胀、疼痛和过敏样反应等症状。

骨修饰剂

骨修饰剂有助于增强骨骼并预防骨折，这在骨髓瘤患者中很常见。示例包括：

地诺单抗(Xgeva，Prolia，denosumab)

地诺单抗(Xgeva，Prolia，denosumab)是一种人源单克隆抗体，用于治疗骨质疏松症、治疗引起的骨质流失、骨转移和骨巨细胞瘤。

唑来膦酸(Zometa，zoledronic acid) | zol

唑来膦酸(zoledronic acid)，商品名Zometa，与癌症化疗联合使用，治疗多发性骨髓瘤和其他扩散到骨骼的癌症可能引起的骨问题。

帕米膦酸(Aredia，pamidronate) | pmd

帕米膦酸(Aredia，pamidronate)用于治疗高血钙水平和某些癌症可能引起的特定骨问题。

CELMoDs

CELMoDs是一类目前正在临床试验中研究用于治疗骨髓瘤的免疫调节药物。CELMoDs，iberdomide和megzidomide，正在进行临床试验。要了解更多这些疗法，请访问iberdomide和megzidomide，并下载IMF出版物《理解CELMoDs》。

骨髓瘤药物名称指南

过去三十年来，多发性骨髓瘤治疗已经发展。仅自2009年以来，就已开发出十几种针对该疾病的新治疗方法。此表格提供了随时间用于治疗骨髓瘤的许多药物的综合列表。如果您是研究临床试验的患者或骨髓瘤研究人员，可能需要参考此列表。

截至2024年3月的关键多发性骨髓瘤药物类别

下表可下载并用作快速参考。请注意，此表格是关键多发性骨髓瘤疗法的指南，但并非详尽无遗的列表。

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