康涅狄格州哈特福德讯——针对中风患者治疗选择有限的现状,康涅狄格大学两位研究人员正开发一种实验性药物,可在脑血管意外(即脑卒中)后保护大脑并促进功能恢复。
康涅狄格大学健康中心助理教授拉杰库马尔·维尔马(Rajkumar Verma)领导中风创新疗法研究项目,药学院副教授拉曼·巴哈尔(Raman Bahal)共同发现:中风后异常升高的微小RNA(microRNA)这类调控性生物分子会加剧炎症反应、导致组织损伤并引发神经功能衰退。根据美国国立卫生研究院定义,微小RNA属于非编码RNA,虽不产生蛋白质,但在基因表达调控中发挥关键作用。
研究人员表示:"我们开发了新一代微小RNA抑制剂以阻断其有害效应。与传统仅靶向单一蛋白的实验药物不同,该方法通过作用于多个蛋白同时抑制多种损伤通路,既能减少脑损伤和炎症反应,又能增强支持组织修复的保护因子。"
维尔马指出,当前中风疗法极为有限,仅10%至15%患者适用溶栓药物或手术取栓治疗,且"损伤发生后尚无美国食品药品监督管理局(FDA)批准的神经保护或促恢复药物"。美国疾控中心报告显示,中风仍是导致长期残疾和死亡的主要原因之一,全美每年约80万人突发中风,其中16万人因此死亡。高血压、高胆固醇、吸烟、肥胖及糖尿病被列为中风主要诱因。
维尔马解释,该实验药物能有效减轻中风初期主要损伤后的"继发性损害"。由于中风涉及大量致损蛋白,单靶点治疗效果不佳。巴哈尔强调此项研究至关重要:"我们正在探索新型化学物质与药物递送技术以对抗这种毁灭性疾病。这与传统中风治疗截然不同——我们不使用现有小分子药物,而致力于确保治疗效果与安全性的平衡。"
研究证实,在小鼠中风模型中,单次给予新一代微小RNA抑制剂不仅显著降低脑损伤程度,更大幅改善运动能力、记忆功能及长期恢复效果,保护作用可持续15天。巴哈尔表示:"相比早期候选药物,我们的抑制剂效力更强、特异性更高、持续时间更长且更安全。"
研究团队已为该微小RNA抑制剂申请专利,并正与制药公司及其他合作伙伴推进其成为临床试验用新药候选物。目前该项目已获得美国国立卫生研究院为期五年共计260万美元的研究资助。
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