ETX-312在符合GLP标准的毒理学研究中，在远超预期临床暴露剂量的情况下仍具有良好的耐受性。
成功完成临床试验批次的GMP生产。
预计将在2025年第四季度提交CTA（临床试验申请）。
伦敦，2025年7月10日（环球新闻电讯）—— e-therapeutics plc是一家结合计算能力与生物数据发现变革性RNAi药物的公司，今天宣布其领先候选药物ETX-312取得了重大进展。ETX-312是一种GalOmic siRNA疗法，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。公司已成功降低了ETX-312进入临床阶段的风险，并计划于2025年第四季度提交临床试验申请（CTA）。
在符合GLP标准的毒理学和毒代动力学研究中，ETX-312以远超预期临床剂量的水平重复给药，结果表明该候选药物在所有剂量水平上均具有良好耐受性，未观察到毒性或不良反应。这些非临床研究结果支持了ETX-312具有较宽的治疗窗口，并增强了对该项目及其GalOmic平台的信心，为其迈向人体首次试验奠定了坚实基础。
与此同时，e-therapeutics已成功完成了ETX-312临床批次的GMP生产，确保公司在推进至人体首次给药方面具备运营准备。与监管机构的高效互动也为公司的临床策略和计划提供了进一步支持。
e-therapeutics首席执行官Ali Mortazavi表示：“ETX-312近期取得的结果和进展标志着我们首个GalOmic治疗药物的临床开发迈出了关键一步，该药物旨在沉默内部识别的全新靶点。”他补充道：“ETX-312的耐受性表现为我们项目的关键风险降低提供了支持，有助于我们在2025年第四季度提交CTA申请。我们期待在未来几个月内将ETX-312推进至人体首次试验，并继续高效执行，为MASH患者提供一种差异化的治疗选择。”
关于ETX-312
ETX-312是一种GalOmic GalNAc偶联的小干扰RNA（GalNAc-siRNA）候选治疗药物，正在开发用于安全有效地治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），并有望实现每季度一次的皮下给药方案。在使用Gubra-Amylin NASH饮食诱导肥胖（GAN-DIO）小鼠模型进行的临床前研究中，ETX-312的给药显著降低了NAFLD活动评分（NAS）、减少了肝脏炎症并延缓了纤维化进展，无论是单药治疗还是与已批准和新兴疗法协同使用均表现出良好效果。目前，ETX-312正在进行IND支持性研究，并计划于2025年底提交监管申请。
关于e-therapeutics plc
e-therapeutics plc（“ETX”）通过整合计算与RNAi技术来发现和开发生命变革性药物。ETX专有的RNAi化学平台GalOmic能够生成特定、强效且持久的siRNA治疗药物，从而有效沉默肝细胞中的新型基因靶点。其前沿的HepNet计算平台使ETX能够更快地发现更好的药物，通过生成新的见解并在药物开发的所有阶段提高自动化水平。HepNet包含一个广泛的肝细胞特异性知识库和一系列先进的AI驱动方法，可实现新型基因靶点的识别、快速的目标适应症评估以及预测性的计算机内siRNA设计。该公司在将计算应用于生物学领域拥有专业知识和强大地位，其计算方法已通过管线项目的数据生成和与生物制药公司（如诺和诺德、Galapagos NV和iTeos Therapeutics）的成功药物发现合作得到了广泛验证。
凭借HepNet和GalOmic的综合能力，ETX正在推进一系列高度差异化的RNAi候选药物的研发，覆盖多种具有高未满足需求的治疗领域。该公司已在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）、血友病、心力衰竭和心脏代谢疾病等领域的临床前资产中获得了积极的概念验证数据，进一步验证了其计算增强型研发方法。目前，ETX正将其GalOmic疗法推向临床阶段，其中进展最快的资产包括针对MASH的ETX-312、针对出血性疾病的ETX-148和针对干性AMD的ETX-407，这些药物均已进入IND支持性阶段。
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