关键摘要
- 多大吡普龙（Dordaviprone）成为首个针对复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤的疗法，临床试验显示整体缓解率为22%。
- 布伦索卡替布（Brensocatib）作为首个非囊性纤维化支气管扩张症疗法，显著降低肺部急性加重率。
- 佐帕波基因·伊马登诺韦克（Zopapogene imadenovec）为复发性呼吸道乳头状瘤病提供非手术治疗，完全缓解率达51%。
- 多尼达罗森（Donidalorsen）通过靶向RNA显著减少遗传性血管性水肿发作，提供新型预防性治疗方案。
- 瑞尔扎布替尼（Rilzabrutinib）作为首个BTK抑制剂，为免疫性血小板减少症患者带来持久缓解，23%患者血小板反应持续达标。
FDA批准多大吡普龙作为弥漫中线胶质瘤的首创疗法
2025年8月6日，FDA加速批准多大吡普龙（Modeyso；Jazz Pharmaceuticals），用于治疗1岁及以上儿童及成人复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤——一种罕见侵袭性脑肿瘤。
在5项开放标签临床试验（ONC006、ONC013、ONC014、ONC016、ONC018）中，50名患者的神经肿瘤反应评估标准（RANO 2.0）显示整体缓解率为22%（95% CI 12%-36%），中位缓解持续时间10.3个月（7.3-15.2），73%患者缓解持续超6个月，27%超12个月。
美国脑肿瘤协会首席执行官David F. Arons表示："这是H3 K27M突变患者家庭等待已久的突破，改变了既往无治疗方案的局面。"
布伦索卡替布成首款支气管扩张症疗法
8月12日，FDA批准布伦索卡替布（Brinsupri；Insmed）作为首个非囊性纤维化支气管扩张症疗法。该可逆性DPP1抑制剂通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶，减轻慢性肺部炎症。
ASPEN试验（NCT04594369）纳入1,721例患者，结果显示：10mg组年急性加重率为1.02（RR 0.79，P=0.004），25mg组1.04（RR 0.81，P=0.005），安慰剂组1.29。52周时，布伦索卡替布组48.5%患者无急性加重，优于安慰剂组的40.3%。
试验负责人James D. Chalmers指出："这是首款靶向中性粒细胞炎症的疗法，将极大补充现有支气管扩张症治疗手段。"
佐帕波基因·伊马登诺韦克获批治疗复发性呼吸道乳头状瘤病
8月19日，FDA批准佐帕波基因·伊马登诺韦克-drba（Papzimeos；Precigen）作为成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的首个疗法。该非复制型腺病毒载体免疫疗法靶向HPV 6/11型抗原，经12周4次皮下注射给药。
关键试验（NCT04724980）显示，35例患者中51%（95% CI 34-69）达到完全缓解，且中位缓解持续时间尚未达到。
复发性呼吸道乳头状瘤病基金会主席Kim McClellan强调："该批准为成人RRP患者提供了首个可减少或消除反复手术的疗法。"
多尼达罗森成首款RNA靶向遗传性血管性水肿预防疗法
8月21日，FDA批准多尼达罗森（Dawnzera；Ionis Pharmaceuticals）作为12岁以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的首款RNA靶向预防疗法。该药每4或8周皮下注射一次，临床试验显示：
- 每4周给药组24周内发作率降低81%（中位减少90%）
- 每8周给药组发作率降低55%（中位减少83%）
Ionis首席执行官Brett P. Monia表示："该药凭借长效疗效和灵活给药周期，将成为HAE预防治疗的首选方案。"
瑞尔扎布替尼成首款ITP BTK抑制剂
8月30日，FDA批准瑞尔扎布替尼（Wayrilz；Sanofi）作为首个免疫性血小板减少症（ITP）的BTK抑制剂。III期LUNA 3试验显示：
- 25周时，23%（31/133）治疗组患者达到持久血小板反应（≥50,000/μL，持续8周），安慰剂组为0%（P<0.0001）
- 长期治疗组29%（38/133）患者维持缓解
赛诺菲特药事业部总裁Brian Foard认为："该药独特的作用机制使其成为既往治疗无效ITP患者的新选择。"
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