Capricor Therapeutics表示，美国食品药品监督管理局（FDA）要求提供更多支持其细胞疗法Deramiocel疗效的数据，这种生物技术的现成细胞疗法用于治疗杜氏肌营养不良症的心脏并发症。这些数据可能来自一项正在进行的3期研究，预计很快将公布初步结果。
周五，总部位于圣地亚哥的Capricor表示，FDA在其完整回复函中指出，该疗法（名为Deramiocel）的申请缺乏实质性有效性证据，需要更多的临床数据。该申请基于一项安慰剂对照的2期试验数据。一项更大规模的安慰剂对照3期研究正在进行中；初步结果预计将在本季度晚些时候公布。Capricor的首席执行官Linda Marbán表示，公司计划在3期研究数据的基础上重新提交申请，以提供FDA要求的额外证据。
Marbán在一份声明中说：“我们相信，如果这些数据是积极的，并结合我们已有的长期临床结果，显示出心脏稳定、骨骼肌功能的保留以及一致的安全性，这些数据可以支持我们解决FDA对与杜氏肌营养不良症相关心肌病治疗所提出的问题。”
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，导致关键肌肉蛋白dystrophin的缺乏。虽然这种疾病最初表现为进行性恶化的骨骼肌无力，但也会影响心肌，导致心肌病和心力衰竭。Capricor的Deramiocel是一种现成的疗法，由供体心脏组织制成。从供体样本中分离出一种罕见的心脏细胞——心球细胞。将这些细胞给予杜氏肌营养不良症患者后，它们会分泌称为外泌体的小型囊泡，靶向巨噬细胞（一种免疫细胞）。Capricor表示，这些细胞为患者带来治疗效果，包括对抗心脏组织的炎症和纤维化。
今年3月，FDA在优先审评下接受了Capricor的Deramiocel生物制剂许可申请，设定了8月31日作为监管决定的目标日期。但从那时起，机构领导层发生了变化。FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks在4月突然离开FDA，据报道，他与卫生与公共服务部秘书小罗伯特·F·肯尼迪发生冲突。Marks由血液肿瘤学家Vinay Prasad接任，后者曾批评一些基于较薄证据基础的FDA加速批准，包括一些杜氏肌营养不良症疗法的批准。
5月，Capricor表示FDA将召开咨询委员会会议，讨论该细胞疗法。但到了6月下旬，FDA告知Capricor，这次咨询会议已不再需要。健康新闻网站Stat当时报道，几天前，CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun被安排行政休假。Prasad对Capricor的细胞疗法持怀疑态度，并单方面取消了咨询会议，该消息来源匿名。
在Capricor周五的公告中，Marbán将FDA对Deramiocel的决定描述为出人意料。她说，在完整回复函之前，对Deramiocel的审查进展顺利，没有重大问题。这封信还提到了申请中化学、制造和控制部分的问题。公司认为这些问题已经解决，但由于完整回复函，这些回应尚未被机构正式审查。Capricor计划请求与FDA会面，讨论下一步行动。
投资者对FDA拒绝Deramiocel的决定表示不满。Capricor的股价周五开盘价为6.99美元，较周四收盘价下跌38.6%。
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