美国食品药品监督管理局（FDA）周一宣布，批准鞘内注射基因疗法onasemnogene abeparvovec（伊特维斯玛/Itvisma）用于治疗2岁及以上经确诊携带生存运动神经元1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）成人及儿科患者。
伊特维斯玛与2019年获批用于2岁以下SMA患儿的静脉注射剂（商品名：佐力新生/Zolgensma）活性成分相同——后者需根据患者体重给药。新型鞘内注射基因疗法采用不同浓度配方，以更小剂量直接作用于中枢神经系统，且无需考虑患者体重因素。
FDA指出，直接通过脑脊液给药的方式使伊特维斯玛能以更低的载体剂量将药物递送至运动神经元，且无需调整患者体重参数。加州斯坦福大学医学院约翰·戴（John Day）医学博士在诺华制药的新闻稿中表示："FDA批准鞘内注射伊特维斯玛是变革性进展，将SMA革命性基因替代疗法的应用范围扩展至全年龄段患者。这不仅对SMA治疗意义重大，更为神经疾病和基因医学领域开辟了新可能。"
SMA由SMN1基因缺失或突变导致SMN蛋白水平降低引发。功能近似的SMN2基因仅能产生微量功能性SMN蛋白。伊特维斯玛通过替代SMN1基因，有望减少慢性治疗需求。
此次批准基于III期STEER研究，并获开放标签IIIb期STRENGTH研究支持。2025年肌营养不良协会临床与科学会议公布的数据显示：鞘内疗法在2-18岁SMA患者中改善运动功能并稳定运动能力，52周随访期内疗效持续。FDA强调，虽然数据支持将适应症扩展至成人患者，但因合并慢性基础疾病的成人患者存在不良事件（如肝毒性和心毒性）风险升高，需附加警示说明。
该机构指出，审评团队通过整合既往儿童用药安全数据发现，鞘内注射的不良反应与静脉注射剂风险一致。FDA声明："佐力新生（Zolgensma）标签中的肝毒性黑框警告内容经适当修改后保留在伊特维斯玛标签中，临床数据显示伊特维斯玛研究中存在肝毒性案例。"
黑框警告提示：伊特维斯玛可能导致急性肝功能衰竭致死事件，部分患者出现急性重症肝损伤、急性肝衰竭及转氨酶升高。SMA患者用药前应评估肝功能，肝功能受损者风险更高。
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