美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DPTX3186孤儿药资格认定，该在研疗法由德普点治疗公司（Dewpoint Therapeutics）开发用于胃癌治疗。
据该公司新闻稿披露，FDA已授予德普点治疗公司研发的在研疗法DPTX3186孤儿药资格认定，用于胃癌治疗。此举标志着凝聚体调节治疗药物首次获得孤儿药认定，成为凝聚体生物学领域的重要里程碑。新闻稿补充说明，该认定紧随DPTX3186新药临床试验申请（IND）的启动。
孤儿药资格认定项目旨在支持针对罕见疾病的药物开发，此类疾病在美国影响人群不足20万。德普点治疗公司在新闻稿中解释，该认定的益处包括：FDA批准后享有七年市场独占权、合格临床试验成本的税收抵免、FDA费用豁免以及优先审评资格。这些激励措施旨在加速为治疗选择有限的患者群体提供新型治疗方案。
德普点治疗公司首席科学官兼研发负责人以撒·克莱因博士表示：“FDA授予DPTX3186孤儿药资格认定，是对凝聚体生物学前景及我们在胃癌领域工作重要性的非凡认可。这一认定反映了该机构对我们作用机制、科学基础以及共同目标的信心——为面临这种毁灭性疾病的患者带来新希望。”
FDA认可DPTX3186作为胃癌首创疗法
DPTX3186被描述为一种首创口服小分子凝聚体调节剂，旨在选择性靶向肿瘤细胞中的致癌Wnt/β-连环蛋白信号通路。研究人员在早前的新闻稿中解释，Wnt/β-连环蛋白信号通路在癌细胞生长和存活中起关键作用，而既往抑制该通路的尝试面临重大安全挑战。DPTX3186经工程设计可将β-连环蛋白重分布至肿瘤细胞内的非活性凝聚体状态。该作用机制旨在降低促癌活性，同时规避既往阻断该通路时产生的毒性问题。
DPTX3186的开发依托生物标志物策略，可直接在患者样本中测量药效动力学效应，为临床试验期间提供清晰的早期生物学读数。德普点公司研究团队将此机制描述为肿瘤药物开发中差异化且创新的方法。
临床试验计划与合作
德普点公司预计将于2025年底前在美国主要癌症中心启动1/2期联合临床试验的首例患者给药。初始试验计划评估DPTX3186作为单药治疗转移性胃癌患者的安全性、药代动力学和初步疗效。计划中的扩展队列将纳入联合治疗方案及由Wnt/β-连环蛋白信号通路驱动的其他肿瘤类型。
克莱因博士在第二份新闻稿中表示：“今年为首位患者给药将成为凝聚体生物学和德普点公司的决定性时刻。DPTX3186是同类中唯一分子：一种口服小分子凝聚体调节剂（c-mod），以差异化安全性特征攻克历史上难成药的通路。其通过我们平台的发现、定制生物标志物策略以及支持本试验的合作伙伴实力，共同彰显了凝聚体科学在药物发现与开发领域重写可能性的变革潜力。”
DPTX3186项目的进展得益于与药物发现开发公司伊沃泰克（Evotec）的合作，后者提供了临床前、监管和化学制造支持。
伊沃泰克公司首席科学官科德·多尔曼博士表示：“伊沃泰克很荣幸支持德普点将这一全新作用模式从生物学推进至临床。DPTX3186项目体现了下一代科学与严谨执行必须相辅相成。德普点在凝聚体生物学领域的先进专长与伊沃泰克整合开发平台能力的结合，共同实现了更顺畅、风险更低的新药临床试验申请路径。该项目反映了将定义创新药物开发未来的协作型高科学价值伙伴关系。”
新闻稿最后指出，DPTX3186目前是临床开发中唯一靶向该通路的口服凝聚体调节剂。
参考文献
- “FDA授予德普点治疗公司DPTX3186胃癌治疗孤儿药资格认定”，德普点治疗公司新闻稿；2025年10月29日。
- “德普点治疗公司宣布针对Wnt驱动型癌症的首创凝聚体调节剂DPTX3186新药临床试验申请开放”，德普点治疗公司新闻稿；2025年10月21日。
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