9月，特朗普政府采取了所谓的“大胆行动”应对自闭症，其中包括吹捧仿制药leucovorin（亚叶酸钙）是一种有前景的治疗药物。在一份新闻稿中，美国食品药品监督管理局（FDA）局长Marty Makary声称，“越来越多的证据”表明该药物可能有用。在白宫的一次新闻发布会上，Makary暗示该药可能帮助“20%、40%、50%的自闭症儿童”。他在另一次发言中说：“在我看来，数十万儿童将受益。”
这些大胆的主张显然具有说服力。《柳叶刀》上周发表的一项研究发现，在特朗普政府采取行动后的三个月里，5至17岁儿童的新门诊leucovorin处方量飙升了71%。
但今天变得清楚的是，FDA的其他官员并不认同Makary和其他行政官员的观点。在一份公告中，该监管机构表示已批准leucovorin用于一种罕见遗传病——但并非用于自闭症。该机构批准的是用于治疗由叶酸受体1基因（FOLR1）突变引起的成人脑叶酸缺乏症（CFD）。
FDA官员在向美联社发表的评论中还指出，在为数不多的支持leucovorin用于自闭症治疗的研究中，最大的一项研究上个月因数据和统计分析错误而被撤回。重新分析无法重现最初的阳性结果。
Leucovorin（或亚叶酸钙）是叶酸的一种还原形式，用于治疗叶酸代谢受损。这种损伤可能作为某些化疗药物（如甲氨蝶呤）的副作用出现。
脑叶酸缺乏症是一种神经系统疾病，其特征是大脑中叶酸代谢物含量异常低，症状包括发育迟缓、癫痫和运动异常，以及一些类似自闭症的症状。在美国，每百万人中患病人数不到1人。
虽然一些小型初步研究表明leucovorin可能有助于缓解部分患者的自闭症症状，但研究结果远非结论性。一些研究人员推测，部分自闭症患者可能因抗体阻止维生素进入大脑而导致脑叶酸水平低。但正如自闭症科学基金会在9月指出的那样，自闭症患者的非自闭症家庭成员也可能存在这些抗体，这表明它们并非该病的病因。
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