药物开发向来以失败率高著称。进入人体试验的候选药物中，最终只有十分之一能成功上市。将一种有前景的分子转化为有用药物，通常需要在其发现后十到十五年时间。这种严峻的经济学意味着，每种成功药物的开发成本约为28亿美元。而且由于药物最终会失去专利保护，寻找下一个重磅药物的动力永无止境。
生成式人工智能正以惊人的速度被制药业采纳。通过摄入和分析庞大的生物数据集，AI工具能够识别有前景的靶点蛋白质，然后提出可与这些靶点结合的新型分子。它能在触碰任何试管之前，筛选数据库以预测候选药物的效力和毒性。AI还能帮助进行临床试验，分析健康记录以寻找最可能对新型治疗产生反应的患者。尽管仍处于早期阶段，但迹象令人鼓舞。AI有望带来更高效的药物发现、更好的药物以及行业内更激烈的竞争。
AI设计的分子在早期安全性试验中的成功率高达80-90%，而历史平均水平仅为40-65%。要明确后期试验成功率是否也会提高，还需数年时间。但即便不提高，有模型显示仅早期改善就能将整个研发管线的成功率从5-10%提升至9-18%。该行业还在利用AI从临床文档到人力资源等各个环节提高效率。麦肯锡估计，如果AI被制药业充分利用——无疑需要其咨询师的协助——每年可带来600亿至1100亿美元的增值。
希望在于技术的进步将进一步提升成功率。用于理解复杂生物学问题的新型精巧模型正快速涌现。几年前，一款名为AlphaFold的AI模型解决了蛋白质结构预测问题。细胞膜如何运作等更复杂的难题，很可能在某个时间点被攻克。
这项技术已在改变制药业的运作方式。新一代AI原生生物技术初创公司——尤其在美国和中国——正在涌现。制药公司越来越多地寻求与AI生物技术公司以及亚马逊、谷歌、微软、英伟达等科技巨头结盟。这些大型科技公司自身在健康领域也有雄心。从谷歌DeepMind分拆出来的Isomorphic Labs正尝试在计算机内从头设计全新的治疗分子。英伟达也拥有用于药物发现的生成式AI平台。两家公司正签署协议，为制药公司提供设计服务。2025年10月，英伟达与全球最有价值的制药商礼来公司合作，建造制药业最强大的超级计算机。
这一切意味着，药物发现的部分价值可能被科技巨头捕获。目前，制药公司拥有许多明显优势，包括海量数据、熟悉该领域的科学家以及引导新药通过复杂监管流程的长期经验。但随着时间推移，当生物学的某些部分变成可用技术解决的计算问题时，这些优势可能会被削弱。制药公司可能需要像今天从生物技术公司购买早期资产一样，购买AI专业知识。
随着药物发现变得更高效，政府需要将注意力转向系统中其他潜在瓶颈，例如监管和试验。美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局已开始使用AI来筛查它们收到的大量数据。随着候选药物数量增加，需要更快的监管审查以避免积压。政府还可以采取更多措施，以保护隐私的方式鼓励患者数据与AI公司共享，以便AI模型和药物发现得以改进。
是时候接受AI了
专利也需要重新思考。如今，漫长的专利期限让制药公司得以收回投资，鼓励它们承担药物发现的风险业务。然而，如果创新成本和风险大幅下降，专利期限（通常提供10-15年市场独占权）可能需要缩短。人工智能为药物创新带来了好消息。但要确保创新者和患者都能受益，行业及其监管机构需要适应这一新现实。
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