处方药使用者付费法案（PDUFA）日期指的是美国食品药品监督管理局（FDA）对一项新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审查并做出最终上市批准决定的截止日期。通常的审查期限为药企申请被FDA受理后的10个月。对于获得优先审评的药物，审查期限缩短为申请受理后的6个月。
针对黏多糖贮积症II型的Clemidsogene lanparvovec
PDUFA日期：2026年2月8日
FDA预计将对首个针对黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法做出是否批准的决定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏导致糖胺聚糖蓄积及器官功能障碍。Clemidsogene lanparvovec是一种一次性腺相关病毒疗法，可将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接递送至中枢神经系统。该申请得到了CAMPSIITE试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03566043）的阳性生物标志物数据以及12个月临床数据的支持。在1年时，结果显示脑脊液中MPS II关键生物标志物硫酸乙酰肝素D2S6水平降低82%。在13名研究参与者中，观察到在1年内持续获得或保持技能。这些结果与关键性16周试验中的观察结果一致，表明脑脊液硫酸乙酰肝素D2S6很可能预测这些患者的临床获益。
针对铂耐药复发性卵巢癌的帕博利珠单抗方案
PDUFA日期：2026年2月20日
FDA正在审查基于帕博利珠单抗的方案用于治疗铂耐药复发性卵巢癌。帕博利珠单抗是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）疗法，目前以商品名Keytruda®获批用于其他妇科癌症，包括宫颈癌和子宫内膜癌。在随机、双盲的KEYNOTE-B96试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05116189）中，643名铂耐药复发性卵巢癌患者被随机分配接受帕博利珠单抗联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）或安慰剂联合紫杉醇（加或不加贝伐珠单抗）。主要终点是无进展生存期（PFS）。首次中期分析（中位随访15.6个月）结果显示，无论PD-L1状态如何，帕博利珠单抗联合紫杉醇将疾病进展或死亡风险降低了30%（风险比0.70，95%置信区间0.58-0.84；P<0.0001）。12个月PFS率分别为33.1%（95%置信区间27.7%-38.5%）和21.3%（95%置信区间16.6%-26.4%）。在第二次中期分析（中位随访26.6个月）中，在肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的患者中，帕博利珠单抗方案与安慰剂联合化疗（加或不加贝伐珠单抗）相比，观察到了统计学显著且具有临床意义的总生存期（OS）改善（风险比0.76，95%置信区间0.61-0.94；P=0.0053）。18个月OS率分别为51.5%和38.9%。
针对急性双相I型障碍和精神分裂症的Milsaperidone
PDUFA日期：2026年2月21日
Milsaperidone的新药申请目前正在审查中，用于治疗急性双相I型障碍和精神分裂症。Milsaperidone是伊潘立酮（iloperidone）的活性代谢物，伊潘立酮是一种非典型抗精神病药，目前已获批上市，商品名为Fanapt®。口服给药后，milsaperidone迅速转化为伊潘立酮，并已被证明在低剂量和高剂量下均与伊潘立酮生物等效。该新药申请也得到了伊潘立酮临床试验数据的支持。在精神分裂症患者中，伊潘立酮显著改善了症状（通过阳性和阴性症状量表及简明精神病评定量表总分衡量），并延长了复发或即将复发的时间。在双相I型障碍患者中，基于杨氏躁狂量表，伊潘立酮带来了更大的症状改善。
针对过敏性真菌性鼻窦炎的度普利尤单抗
PDUFA日期：2026年2月28日
FDA已授予度普利尤单抗补充生物制品许可申请优先审评资格，用于治疗成人和6岁及以上儿童的过敏性真菌性鼻窦炎（AFRS），这是一种慢性鼻窦炎的亚型。AFRS是一种慢性2型炎性鼻窦疾病，以真菌超敏反应为特征。该申请得到了3期LIBERTY-AFRS-AIMS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04684524）数据的支持，62名AFRS患者被随机分配接受基于年龄和体重的剂量每2周或4周一次的度普利尤单抗（n=33）或安慰剂（n=29）。52周时的结果显示，度普利尤单抗治疗组患者的鼻窦浑浊评分（通过计算机断层扫描评估的鼻塞指标）改善了50%，而安慰剂组为9.8%（主要终点；P<0.0001）。与安慰剂相比，度普利尤单抗在52周时显著改善了患者报告的鼻塞/阻塞（P<0.0001），并更大幅度地减少了鼻息肉大小（P<0.0001）。度普利尤单抗组患者需要全身性皮质类固醇和/或手术的可能性也低于安慰剂组（患者比例减少29.1%；P=0.0010）。如果获批，度普利尤单抗将成为首个用于AFRS的药物。
针对莱伯遗传性视神经病变的艾地苯醌
PDUFA日期：2026年2月28日
艾地苯醌（一种新型短链苯醌）的新药申请正在审查中，用于治疗莱伯遗传性视神经病变（LHON）。这种遗传性线粒体疾病会损害视网膜神经节细胞，导致快速视力丧失。艾地苯醌有望恢复线粒体功能并重新激活视网膜神经节细胞功能。该申请得到了3期RHODOS试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT00747487）的 safety 和有效性数据（比较了85名参与者中艾地苯醌与安慰剂的疗效）以及开放性4期LEROS研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02774005）的数据（评估了199名患者长期艾地苯醌治疗的有效性和安全性）的支持。这些试验结果显示，艾地苯醌治疗使LHON患者的视力获得有临床意义的改善，长期数据提示在12个月时具有临床相关获益（定义为从基线起有临床意义的视力恢复或稳定）。
本文最初发表于MPR。
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