今日，美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心（CDER）发布了其第15份年度新药疗法批准报告，概述了2025年全年在药物研发和监管审查方面取得的重大里程碑。该报告全面介绍了新型药物批准、生物类似药进展及监管活动，反映了各治疗领域持续的创新成果以及药品全生命周期中监管机构的深度参与。
2025年药物批准概况
2025年，CDER批准了46种新型药物，即此前从未在美国获批或上市的药物。这些批准包括34种新分子实体和12种生物制品，彰显了多元化且不断演进的研发管线。值得注意的是，70%的新型疗法在美国的获批时间早于其他国家，突显了美国监管体系在推动患者早期获取创新治疗方面的持续作用。
与FDA生物制品评价与研究中心合作后，2025年新型药物总批准数量达到58种，体现了FDA各中心间协调监管的成效。
聚焦罕见病与未满足医疗需求
大量新获批疗法针对罕见且严重的疾病。其中23种新型药物获得孤儿药认定，用于支持罕见疾病的治疗、诊断或预防。这些批准覆盖肿瘤学、遗传性疾病、免疫学疾病等领域，此前这些领域治疗选择极为有限。
生物类似药研发进展
除新型药物批准外，CDER在2025年还批准了18种生物类似药，其中包括4种针对此前无生物类似药替代产品的参照药物。这些决定预计将增强市场竞争，并可能改善患者对生物疗法的可及性。
监管监督与审查活动
除批准外，报告强调CDER持续重视监管严谨性与患者安全。2025年，该中心对18种新型药物发出了19份完整回复函，反映了对获益-风险概况的持续评估，以及批准前需补充数据或澄清的必要性。
CDER还报告了贯穿药物研发全程的广泛参与，全年审查了超3,000份数新药临床试验申请及约12,300项临床试验方案，较2024年增加600项。这体现了监管机构与药物开发商从早期研究到后期临床评估的持续协作。
何为“新型”药物？
根据CDER报告定义，“新型”药物指此前从未在美国获批或上市的药物。此类产品代表原始批准，而非先前获批疗法的新适应症、新配方或扩展用途。所有FDA批准药物及生物制品信息可通过Drugs@FDA公开获取。
2025年新型药物批准范围
2025年的批准涵盖广泛治疗领域，包括肿瘤学、心血管疾病、传染病、罕见遗传病、免疫学、神经病学及呼吸医学。CDER还持续批准既往授权药物用于新适应症及更广泛患者群体，进一步扩大现有疗法的临床影响。
2025年46种新型药物批准的完整清单（含批准日期、活性成分及FDA批准用途）详见CDER官方报告。
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