美国食品药品监督管理局（FDA）已受理艾凡尼单抗联合化疗用于治疗经酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的表皮生长因子受体（EGFR）突变型局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的生物制品许可申请（BLA）。
艾凡尼单抗是一种全球首创的在研双特异性抗体，靶向程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）和血管内皮生长因子（VEGF）。该生物制品许可申请基于III期HARMONi试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT06396065）的数据支持，该试验纳入了经第三代EGFR-TKI治疗后疾病进展的EGFR突变型NSCLC成年患者。
研究参与者（N=438）被随机分配接受艾凡尼单抗（n=219）或安慰剂（n=219），联合培美曲塞和卡铂治疗，每3周一次，持续最多4个周期。随后参与者进入维持治疗阶段，接受艾凡尼单抗联合培美曲塞或安慰剂联合培美曲塞治疗，每3周一次，最长持续2年。主要终点为根据RECIST v1.1标准由独立审查委员会评估的总体人群总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。
主要分析结果（截止日期：2025年4月）显示，艾凡尼单抗联合化疗在总生存期方面呈现有利趋势，但未达到统计学显著水平（风险比[HR]，0.79[95% CI, 0.62-1.01]；P=0.057）。两组中位总生存期分别为16.8个月和14.0个月。
值得注意的是，在主要分析时，西方患者的中位随访时间（9.2个月）短于中位总生存期。为解决此问题，研究人员针对西方患者进行了额外分析（中位随访时间延长至13.7个月），而亚洲患者数据仍以主要分析阶段为上限。
新分析结果（截止日期：2025年9月）显示总生存期风险比与主要分析一致，但P值改善（HR, 0.78[95% CI, 0.62-0.98]；名义P=0.0332）。具体而言，延长随访使所有西方患者以及北美和欧洲患者个体的风险比均得到改善。
初始分析显示，艾凡尼单抗组中位无进展生存期为6.9个月，安慰剂组为4.4个月（HR, 0.52[95% CI, 0.41-0.66]；P<0.00001）。在长期随访中观察到类似的无进展生存期改善（HR, 0.57[95% CI, 0.46-0.71]）。
艾凡尼单抗联合化疗报告的最常见治疗相关不良事件包括贫血、白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低和血小板计数降低。
该申请已设定2026年11月14日作为《处方药用户付费法案》目标审评日期。
参考文献：
- Summit Therapeutics公司宣布美国食品药品监督管理局受理生物制品许可申请，寻求批准艾凡尼单抗联合化疗治疗经TKI治疗后的EGFR突变型非小细胞肺癌患者。新闻稿。Summit Therapeutics公司。2026年1月29日。
- 艾凡尼单抗联合化疗治疗二线及以上EGFR突变型非小细胞肺癌的全球III期HARMONi临床试验中，西方患者的长期随访显示总生存期呈现改善的有利趋势。新闻稿。Summit Therapeutics公司。2025年9月7日。
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