新研究显示，德克沙匹唑（dexpramipexole）治疗可延缓神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）的症状进展。德克沙匹唑是一种新型药物，据信能预防为细胞提供主要能量的亚细胞结构——线粒体的功能障碍。
德克沙匹唑二期临床试验的积极成果已提前在线发表于《自然·医学》杂志。该研究的部分初步结果曾于2009年国际ALS/MND研讨会和2010年美国神经病学会年会上公布。
"目前仅有两种美国食品药品监督管理局（FDA）批准的ALS治疗药物：利鲁唑可延长患者寿命约10%，Nuedexta则用于治疗ALS及其他神经系统疾病特有的情绪不稳定性，"本研究首席作者、马萨诸塞州总医院（MGH）神经病学临床试验中心与ALS中心主任梅里特·卡德科维茨（Merit Cudkowicz）医学博士表示，"我们需要更多能减缓、阻止乃至最终逆转疾病进程的疗法，同时也需要改善症状的治疗手段。"
ALS又称卢伽雷氏病，是一种影响脑部和脊髓运动神经元的进行性神经退行性疾病。这些神经细胞的死亡导致神经冲动无法传导至肌纤维，引发肌无力、瘫痪，并通常因呼吸衰竭致死。线粒体功能障碍被认为是导致神经细胞死亡的多个因素之一。由匹兹堡克诺普生物科技公司（Knopp Biosciences）最初研发的德克沙匹唑，能保护神经元免受线粒体功能障碍损伤。
赞助本研究的克诺普公司多名研究人员与卡德科维茨及东北ALS联盟合作开展此项试验。该联盟由卡德科维茨共同创立并联合领导，涵盖北美100多家临床试验机构，通过协作模式建立了高效推进ALS新疗法研发的基础设施。
ALS病程差异显著，部分患者确诊后可存活数十年，而另一些患者可能在一年内死亡。因此设计二期临床试验颇具挑战性——需在短期小规模人群中测试剂量水平并评估潜在疗效。为应对这一挑战，研究团队设计了两阶段试验：第一阶段将102名新确诊ALS患者随机分为四组，分别接受安慰剂或每日总剂量为50毫克、150毫克或300毫克的德克沙匹唑口服片剂治疗，持续12周；第一阶段结束后，继续参与试验的患者先接受四周安慰剂治疗，随后重新随机分为两组，分别接受每日50毫克或300毫克剂量的试验药物治疗24周。
第一阶段结果显示，德克沙匹唑治疗可延缓肌萎缩侧索硬化症功能评定量表和肺功能指标测量的症状进展。保护效果在300毫克组最为显著——该组患者症状进展速度比安慰剂组慢约30%，而50毫克组效果甚微。第二阶段结果类似，高剂量组患者疾病进展更缓慢且死亡风险降低。尽管因样本量小、试验周期短导致结果统计学意义不显著，但所有数据趋势均呈现剂量依赖性。
"由于个体参与者在试验两个阶段可能分属不同治疗组，但两个阶段均观察到相同的剂量依赖性差异，这增强了我们对数据的信心。某种程度上，这项单一试验设计包含了两项相互支持的研究，"卡德科维茨解释道，"目前正在开展的三期临床试验若能证实这些发现，将使我们对ALS二期测试的这种研究设计更具信心。我们期望将该药物加入现有ALS批准疗法后，能帮助患者延长健康生存期，减缓功能衰退并提高生存率。"卡德科维茨同时担任哈佛医学院神经病学朱莉安·多恩教授。
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