ANKARA, TR / ACCESS Newswire / 2025年7月28日 / 土耳其领先的专科制药公司GEN Pharmaceuticals（GENIL.IS）宣布，其开发的首创新药SUL-238的1期临床试验取得积极成果。该候选药物是首个可口服的靶向线粒体药物，试验评估了其在健康老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。研究结果在多伦多举行的2025年国际阿尔茨海默病协会会议（AAIC®）上发布。
这项单中心、首个人体试验为随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增（SAD）研究，分为三个阶段共纳入53名健康老年成人。第一阶段包含6个队列（口服剂量50、100、250、500、1000和2000毫克，n=23）。第二阶段在10名健康老年成人中评估单次1000毫克口服剂量的药代动力学。第二B阶段采用随机、单次口服2000毫克剂量、双治疗双周期交叉设计（n=20），评估食物效应。
试验结果显示，单次口服50-2000毫克剂量的SUL-238具有良好的安全性和耐受性，药代动力学特征优异且脑脊液（CSF）渗透率高。这些数据表明SUL-238具备成为阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病治疗药物的潜力。
未发现限制剂量递增的不良反应，SUL-238组与安慰剂组的不良事件发生率相当，所有不良事件均为轻度或中度。平均终末消除半衰期为0.86-3.80小时，达峰时间0.50-1.39小时。进食条件下，最大血浆浓度（Cmax）和血浆浓度-时间曲线下面积（AUC0-∞）分别下降50%和60%。给药后2小时和8小时的脑脊液/血浆比分别为21.1%（±6.6%）和74.2%（±46.0%）。
GEN董事长Abidin Gülmüş表示：
「这些首个人体试验结果令人鼓舞，标志着我们针对阿尔茨海默病生物学基础的治疗使命迈出重要一步。」
GEN研发副总裁Nadir Ulu医学博士补充：
「凭借1期试验中展现的卓越安全性和药代动力学特征，以及充分的临床前数据，SUL-238具备满足神经退行性疾病领域未满足临床需求的强大潜力。」
关于SUL-238
SUL-238是一种新型首创新药，属于基于冬眠机制开发的小分子线粒体靶向药物。该药物通过激活线粒体复合体I/IV支持细胞生物能量学，在啮齿类神经退行性、心血管和肾脏疾病及衰老模型中均显示出线粒体功能改善效果。该药物可穿透血脑屏障，已在临床前和1期试验中完成广泛安全性评估。GEN通过与荷兰Sulfateq BV合作获得该药物的神经退行性疾病应用授权。
关于GEN
成立于1998年的GEN是土耳其领先的专科制药公司，专注于多个治疗领域的创新疗法开发。公司依托GMP认证设施生产高质量产品，并通过两个研发中心和研发投入开展创新药物研发。
关于Sulfateq
荷兰早期生物技术公司Sulfateq B.V.致力于通过与学术界和工业研究中心的战略合作加速创新药物开发。其开发的SUL化合物新型小分子可维持线粒体健康。
【全文结束】
