华盛顿大学医学院的研究人员开发出一种实验性免疫疗法，他们表示，这种疗法可能改变阿尔茨海默病的治疗方式——并有可能延缓疾病进展，特别是对于遗传风险最高的人群。
该方法针对β-淀粉样蛋白，这是一种粘性蛋白质，会在大脑中形成损害神经的斑块，被广泛认为在阿尔茨海默病中起主要作用，尤其是早发性病例。在小鼠实验中，研究人员表示，单次注射这种工程化疗法可将淀粉样斑块减少一半，从而增加了减缓或改变疾病进程的可能性。
这些发现尚处于早期阶段，尚未在人类身上得到验证。但它们建立在越来越多的研究基础之上，这些研究表明，早期且持续地清除淀粉样蛋白可能会延缓症状的出现。
华盛顿大学的研究人员在《柳叶刀·神经学》上报告称，在一项包含22名参与者的亚组研究中，他们平均接受淀粉样蛋白清除药物8年，症状发作的风险大约降低了一半。
华盛顿大学医学院神经学教授、该新疗法论文的合著者大卫·M·霍尔茨曼表示，时机似乎至关重要。
“与抗体药物治疗一致，这种新的CAR-星形胶质细胞免疫疗法在疾病早期阶段给药时效果更好，”霍尔茨曼说，“但它的不同之处在于，它通过单次注射成功减少了小鼠大脑中有害蛋白质的数量，这可能在临床护理中产生改变。”
这种实验性疗法借鉴了癌症治疗中的CAR-T技术，该技术通过改造患者自身的细胞来靶向疾病。在这种情况下，研究人员重新编程了星形胶质细胞——脑细胞——使其充当淀粉样蛋白清除剂，这种方法被描述为将其变成“淀粉样蛋白吞噬机器”。
尽管研究人员指出了这种方法的潜力，但他们也警告说，仍有大量工作要做，以优化治疗方法、了解潜在的副作用，并将这些发现转化为安全、有效的人类疗法。类似的方法在其他疾病中仅取得了有限的进展，在某些情况下还引发了安全问题。
紧迫性是显而易见的。根据美国疾病控制与预防中心的数据，2026年有近700万美国人患有阿尔茨海默病，预计到2060年这一数字将翻一番。
对于遗传性形式的阿尔茨海默病患者来说，风险尤其高。
杰克·海因里希斯是纽约市居民，自2012年以来一直参与华盛顿大学的一项阿尔茨海默病临床试验。他一生的大部分时间都在预期这种疾病会像他家族中常见的那样，沿着一条熟悉而毁灭性的路径发展。
他患有常染色体显性阿尔茨海默病，这是一种罕见的遗传性形式，通常在60岁前出现症状，往往在40岁或50岁左右。
对海因里希斯来说，阿尔茨海默病不仅仅是一个研究课题；它编码在他的DNA中。他的父亲、祖母、叔叔和哥哥都死于与该病相关的并发症，且发病年龄相近。
海因里希斯在40岁时开始出现症状。
“我记得当时感到无助，他无法理解我在问什么……然后我就开始哭了起来，”他谈到童年时目睹父亲病情恶化时说。
现年51岁的海因里希斯已经活过了家族病史预示他会急剧衰退的年龄点十多年。他仍然没有症状，他将此部分归功于参与针对淀粉样蛋白的临床试验。
“这仍然是一项研究，但它延长了我的生命，这是我从未预料到的，”海因里希斯告诉美联社。
根据CBS新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士的说法，最近通过定期输注清除淀粉样蛋白的治疗方法已经显示，在早期症状患者中，可以在18个月内将认知衰退速度减缓约30%。
对海因里希斯来说，这些进步使他做出了曾经认为不可能的决定。在接受了十多年的淀粉样蛋白靶向治疗后，他的病情一直保持稳定，足以让他和妻子雷切尔·查夫金（一位百老汇导演）生育一个孩子。
“他们现在有了这个漂亮的孩子，萨姆……我的意思是，这对他们来说是多么美好的时刻，”拉普克在一次电视报道中说。
在早些时候接受美联社采访时，海因里希斯说，他希望自己的儿子能免于经历他童年时的那种经历——看着父母慢慢衰老。
雷切尔·查夫金说，这些治疗方法的潜力不仅体现在延长的年数上，还体现在生活质量上。
“这不仅仅是让人们活着，或者帮助他们活得更好，”她说，“在这种情况下，它正在帮助我的丈夫生存下来。”
小西尔维斯特·布朗是迪肯尼斯基金会社区倡导研究员。
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