Marseille, France, July 21, 2025 – ImCheck Therapeutics今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其核心项目ICT01孤儿药认定，该药物是一种靶向丁酸盐合成酶3A（BTN3A）的全人源单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞，用于治疗急性髓系白血病（AML）。该认定紧随美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予的孤儿药资格，进一步验证了ICT01在AML治疗中的治疗潜力。AML是一种存在重大未满足医疗需求的疾病，对于无法接受强化化疗的老年或体弱患者而言，治疗选择极为有限。
"在短时间内连续获得EMA和FDA的孤儿药认定，标志着ImCheck Therapeutics在监管领域取得重大里程碑"，ImCheck Therapeutics首席执行官皮埃尔·德佩努表示，"这反映了国际社会对ICT01治疗潜力的日益认可，也支持我们在美国和欧洲加速临床开发的目标。一旦获批，EMA孤儿药认定带来的10年市场独占期将为我们的开发战略增添重要价值。"
"EMA的快速决策进一步印证了ICT01的临床数据和差异化作用机制"，ImCheck Therapeutics首席医学官斯特凡·布劳恩补充道，"通过选择性激活γ9δ2 T细胞这一免疫系统的重要组成部分，ICT01为AML治疗开辟了新的治疗路径。这一进展让我们更接近为目前治疗选择有限的AML患者提供创新疗法的目标。"
根据欧盟法规，孤儿药认定授予用于治疗患病率低于万分之五的罕见危及生命或慢性衰弱性疾病的药物。该认定可为药企提供包括临床试验方案协助、监管费用减免以及获批后10年市场独占期等激励措施。
AML医疗需求现状
急性髓系白血病仍是临床治疗的重大挑战，特别是对无法耐受强化化疗的老年或体弱患者而言。尽管维奈托克联合阿扎胞苷已成为非强化治疗的标准方案，但该方案无法治愈且复发率高。大多数患者因年龄、合并症或疗效不足而无法接受干细胞移植，面临治疗选择有限和总体生存率差的困境。尽管AML对免疫介导控制具有已知敏感性，但靶向PD-1、TIM-3或CD47的现有免疫疗法尚未带来显著临床获益。这凸显了对新型肿瘤免疫疗法的迫切需求。近期研究发现，具有细胞毒性活性和先天/适应性免疫双重作用的γ9δ2 T细胞已成为有前景的免疫调节剂。特别是移植后环境中其与复发率降低和生存期延长的相关性，提示增强其抗白血病潜力可能为高危AML患者提供新的治疗选择。
关于ICT01
ICT01是一种靶向BTN3A（CD277）的全人源单克隆抗体，可选择性激活负责恶性肿瘤和感染免疫监视的γ9δ2 T细胞。该抗体靶向的BTN3A三种亚型在多种实体瘤（黑色素瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）及血液系统恶性肿瘤（白血病和淋巴瘤）中过度表达，同时也表达于先天性（γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面。BTN3A对γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫应答激活至关重要。
临床数据显示，ICT01可选择性激活循环γ9δ2 T细胞，促使其从循环系统迁移至肿瘤组织，并通过分泌包括IFNγ和TNFα在内的促炎细胞因子触发下游免疫级联反应，进一步增强抗肿瘤免疫应答。在多个癌种适应症中，ICT01已显示出抗肿瘤活性和疗效。
关于ImCheck Therapeutics
ImCheck Therapeutics致力于开发新一代靶向丁酸盐合成酶家族的免疫治疗抗体，通过激活γ9δ2 T细胞的创新疗法，有潜力革新肿瘤、自身免疫和传染病治疗。其核心临床阶段项目ICT01已进入后期临床试验，展现出调控先天和适应性免疫的独特作用机制。这些"全球首创"的激活型抗体与免疫检查点抑制剂及免疫调节抗癌药物的联合方案相比，可能带来更优的临床疗效。
公司得益于Daniel Olive教授（法国国家科学研究中心、法国国家健康与医学研究院、Paoli-Calmettes研究所、艾克斯-马赛大学）在γ9δ2 T细胞和丁酸盐合成酶领域的开创性研究，以及经验丰富的管理团队和美欧主要投资者的支持。
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