环球医讯创新药物

这是一项由礼来公司子公司Morphic Therapeutics开展的2期随机双盲安慰剂对照多中心临床试验，旨在评估MORF-057三种活性剂量方案对中重度活动性克罗恩病成人患者的疗效与安全性。研究包含14周诱导期（比较不同剂量方案与安慰剂）及38周维持期（所有受试者接受开放标签治疗），预计招募385名18-85岁患者，完成52周治疗者可继续52周长期扩展研究。该试验通过严格纳入排除标准筛选受试者，重点关注既往对皮质类固醇、免疫抑制剂或生物制剂反应不足的患者群体，有望为炎症性肠病治疗提供新方案，目前在全球226个研究中心同步进行患者招募。

美国研究团队在《柳叶刀-感染病学》杂志上发表的二期临床试验结果显示，一种针对美洲钩虫的实验性疫苗Na-GST-1/Al-CpG能够显著减轻感染症状，为全球每年超过4亿钩虫感染者带来了希望；该疫苗通过干扰寄生虫体内的特定蛋白质，阻止其在人体小肠内吸血从而导致寄生虫死亡，虽然疫苗研发道路仍然漫长，但这一进展标志着钩虫疫苗研究取得了重大突破，有望成为改善热带贫困地区公共卫生状况的重要工具。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Axsome治疗公司的创新药物Auvelity用于治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激越症状，这是该药物继治疗重度抑郁症后的第二个适应症。Auvelity作为首个非抗精神病药物用于此适应症，与灵北制药和大冢制药的Rexulti形成竞争，后者带有黑框警告指出对痴呆相关精神病患者有更高的死亡风险。周四批准后，Axsome股价上涨12%，市值超过100亿美元。临床研究表明Auvelity在改善激越症状方面效果显著，且安全性良好，预计将于6月上市，价格为30天供应量1,248美元。目前约76%的阿尔茨海默病患者报告有激越症状，包括踱步、坐立不安到言语和身体攻击等，而激越症状与认知能力加速下降、进入护理机构及增加死亡风险相关。

2025年，FDA批准了60多种新药及组合疗法，包括生物类似药，显著改变了多种癌症的治疗范式并为患者提供了更多选择。标志性审批包括用于BCG无应答膀胱癌的吉西他滨膀胱内灌注系统、用于难治性多发性骨髓瘤的林沃塞特珠单抗（linvoseltamab-gcpt）以及首个针对HER2突变型非小细胞肺癌的加速审批佐瑞替尼（zongertinib）。这些审批为传统治疗方案匮乏的患者群体（如BCG无应答膀胱癌或多次治疗失败的多发性骨髓瘤患者）提供了创新靶向疗法，肿瘤学专家们强调这些监管决策将切实改善临床实践效果，尤其在扩大治疗选择范围、提升特定癌症亚型患者生存率方面具有里程碑意义。

TL1A抑制剂作为一种创新性治疗克罗恩病的方法，能够同时靶向炎症和纤维化两大病理过程。Tad Dryden博士在消化疾病周会议上指出，TL1A（肿瘤坏死因子样细胞因子1A）是炎症的"放大器"而非"启动器"，通过作用于DR3受体可影响已激活的T细胞和先天性淋巴细胞，从而同时抑制炎症反应和纤维化进程。目前约有15个相关研发项目正在进行，早期2期临床试验显示其疗效与其他疗法相当或更优，有望在2-3年内上市，为药物难治性克罗恩病患者提供新的治疗选择，可能改变克罗恩病的自然病程并减少患者未来手术风险。

本研究专题聚焦视网膜疾病的创新药物治疗转化路径，系统探讨糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性等致盲性眼病的治疗瓶颈，重点涵盖神经退行性病变与神经炎症机制下的新型药物靶点发现、人工智能辅助的多组学靶点筛选及视网膜影像分析技术，同时深入剖析水凝胶和纳米载体等先进递药系统的开发策略，通过整合药物化学与临床眼科学的跨学科研究，加速从分子机制探索到临床试验落地的转化进程，旨在为全球4.3亿视网膜疾病患者提供可及的安全有效疗法，切实解决抗VEGF治疗局限性和早期干预手段缺失等重大临床需求，最终实现实验室发现向保留及恢复视力的临床解决方案转化。

美国高级研究项目局-健康(ARPA-H)启动了为期五年、1.6亿美元的THRIVE计划，资助七个研究团队开发可规模化的基因编辑平台，旨在将目前仅限于极少数患者的定制化基因疗法转变为工业级平台，为3000万罕见遗传疾病患者提供服务，其中95%的患者目前没有获批的治疗方法。该计划的核心创新包括AI设计的碱基编辑器库、非病毒递送系统和"伞式"新药临床试验申请框架，通过模块化方法解决罕见疾病治疗的可及性问题，预计在2027年中开始新药临床试验申请，2029年启动首次人体临床试验，有望彻底改变3000万美国罕见病患者的治疗前景。

本文是对西贝普利单抗-szsi (Voyxact) 的综述，该药是一种首创的APRIL抑制剂，于2025年11月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于减少有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。文章详细介绍了其适应症、作用机制、药效学、药代动力学、临床试验数据（包括2期ENVISION和3期VISIONARY试验）、安全性、免疫原性、剂量用法及其在治疗中的地位。临床数据显示，在优化支持治疗的基础上加用该药可显著降低蛋白尿，但其对长期肾功能衰退的影响尚未明确。药师需了解其机制、安全性考量以及在日益复杂的IgAN治疗格局中的作用。

本文报道了西尔维斯特综合癌症中心举办的胰腺癌研究座谈会，展示了该中心在胰腺癌治疗方面的创新研究和突破性发现。文章通过患者保罗·弗拉姆的亲身经历，以及多位顶尖医师科学家的介绍，详细阐述了该中心在精准医疗、免疫疗法、基因研究等领域的最新进展。作为南佛罗里达州唯一获得美国国家癌症研究所指定的癌症中心，西尔维斯特的胰腺癌患者生存率比全国平均水平高出14%。该中心通过整合临床护理和世界级研究，致力于开发个性化治疗方案，为难治性胰腺癌患者带来新的希望。

加州大学洛杉矶分校（UCLA）的科学家开发出一种新一代CAR-T细胞疗法，通过在CAR-T细胞上装备阻断肿瘤产生的关键蛋白VEGF的能力，使工程化免疫细胞不仅能直接攻击癌细胞，还能瓦解肿瘤的免疫抑制性微环境，恢复机体免疫系统的战斗力。在胶质母细胞瘤和卵巢癌的临床前小鼠模型中，这种“装甲”CAR-T细胞显著优于标准CAR-T疗法及联合系统性抗VEGF抗体的方案，大幅缩小肿瘤并延长生存期，为传统上对免疫治疗耐药的侵袭性实体瘤提供了新策略。该研究发表于《科学转化医学》。