环球医讯创新药物

费城基因治疗公司Passage Bio在收到美国食品药品监督管理局(FDA)的负面反馈后启动战略评估，最终决定与RNA技术专家Remix Therapeutics进行全股票反向合并。根据协议，Passage Bio股东将持有合并后公司7%的股份，合并后公司将继续使用Remix名称并在纳斯达克上市。Passage Bio此前因FDA不批准其针对额颞叶痴呆基因疗法PBFT02的单臂试验计划而启动战略评估，并裁减了75%的员工。Remix专注于使用小分子修改RNA的技术，其主要候选药物REM-422旨在降解与多种癌症相关的MYB转录因子编码RNA，目前正在两项临床试验中进行测试，有望在2027年年中获得关键数据。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员发现，一种实验性表观遗传疗法NTX-301通过激活Hippo肿瘤抑制通路，在治疗耐药性急性髓系白血病(AML)中保持了有效性。在临床前模型中，这种低甲基化剂比标准疗法更有效，能在TP53突变的AML等高风险病例中保持抗白血病活性。研究表明，NTX-301通过靶向表观遗传变化选择性地激活Hippo通路并抑制YAP蛋白，可能为复发AML患者提供新的治疗策略，特别是对现有疗法（如低甲基化剂和venetoclax）产生耐药性的患者。该研究揭示了Hippo通路再激活可能是克服AML治疗耐药性的关键机制，为未来临床开发提供了重要依据，有望改善高风险白血病患者的治疗前景。

科罗拉多大学博尔德分校、斯坦福医学院和贝勒大学的研究人员发现，蟒蛇血液中含有一种名为对酪胺-O-硫酸酯（pTOS）的食欲抑制化合物，该化合物在啮齿动物实验中能有效减轻体重，且不会引起恶心、肌肉流失等常见副作用。该化合物是肠道细菌分解饮食中蛋白质的副产物，通过影响大脑食欲中枢发挥作用。研究团队已成立初创公司Arkana Therapeutics，旨在将这一发现商业化，并计划进一步探索蟒蛇其他代谢物对治疗老年肌肉减少症的潜力。

美国科罗拉多大学博尔德分校、斯坦福医学院和贝勒大学的研究人员发现，蟒蛇血液中含有一种名为pTOS的食欲抑制化合物，能帮助蟒蛇在进食大量食物后数月不进食仍保持代谢健康。该化合物在小鼠实验中成功减重9%、无恶心或肌肉流失等副作用，可能为开发新一代减肥药提供新思路，并有望用于治疗老年性肌肉萎缩。

本研究专题聚焦螺氧吲哚和相关螺环骨架在抗癌药物研发中的前沿应用，系统探讨其分子设计策略、合成方法学、作用靶点识别及临床前评估体系。针对当前癌症治疗面临的耐药性挑战和系统毒性问题，专题汇集了多学科研究成果，旨在阐明螺氧吲哚类化合物的构效关系规律、作用机制特征及其在结直肠癌、乳腺癌和肺癌等多种实体瘤模型中的抗肿瘤效能，为开发具有高选择性和低毒性的新一代抗癌药物提供理论基础和研发方向，推动螺环分子在肿瘤治疗领域的临床转化应用。（147字）

贝勒大学研究人员开发出一种新型结直肠癌疗法，利用经改造的单核细胞增生李斯特菌（常见食源性细菌）作为载体，将强效抗癌蛋白皂草素（saporin）直接递送至肿瘤细胞内部，在体外和体内实验中均显著增强了抗肿瘤活性，为结直肠癌治疗提供了新思路。

本报告对薄膜药物制造市场进行了全面分析，包括技术、应用、终端用户、药物类型及区域细分。2024年市场规模为66.3亿美元，预计到2033年将达127.1亿美元，复合年增长率为7.50%。增长主要受创新药物递送系统需求增加、慢性病患病率上升以及个性化医疗趋势推动。报告还涵盖主要企业（如默克、礼来、葛兰素史克、辉瑞等）的市场份额分析、关键驱动因素、挑战及新兴市场机遇。技术方面涉及喷涂、气相沉积和溶剂浇铸；应用领域包括制药、营养保健品和化妆品；终端用户包括医院、诊所和家庭护理。

蒙特利尔大学健康中心(MUHC)宣布启动全球首个针对HER2阳性癌症的放射性配体疗法首次人体I期临床试验，该疗法通过将识别癌细胞特定靶点的配体与放射性同位素结合，直接向肿瘤细胞输送辐射，旨在缩小肿瘤同时减少对健康组织的损伤；此次试验重点评估该疗法在转移性HER2阳性癌症患者中的安全性和潜力，这些患者在现有治疗下疾病仍然进展，有望为乳腺癌、肺癌、胃癌和膀胱癌等HER2阳性癌症患者提供新的治疗选择，标志着癌症靶向治疗领域的重要突破。

美国研究人员开发出一种表面覆盖葡萄糖的纳米颗粒载体，成功解决大麻二酚(CBD)难以穿越血脑屏障的问题。该载体利用GLUT-1转运蛋白将CBD运入大脑，并在炎症部位特异性释放，显著提高了CBD在脑内的浓度。在帕金森病和抑郁症的小鼠模型中，这种递送系统有效降低了神经炎症标志物，改善了行为表现，并显示出神经元恢复的证据，为治疗神经炎症相关疾病提供了新思路。该研究发表在《先进材料》期刊上，证明对于难以递送的脑部药物，载体设计可能与药物本身同样重要，为神经炎症相关疾病的治疗开辟了新途径。

葛兰素史克(GSK)斥资10亿美元购买希兰生物(SiranBio)代谢寡核苷酸技术的全球权益（中国及港澳台地区除外），加强其在肥胖症并发症治疗领域的布局。此次交易包括预付款和潜在里程碑付款，若药物上市，希兰生物还将获得全球净销售额的分层特许权使用费。该技术靶向激活素受体样激酶7(ALK7)，通过减少腹部脂肪降低心血管代谢风险，同时保留肌肉质量，可能解决GLP-1受体激动剂类药物的一些争议点。葛兰素史克此举旨在丰富其管线，应对关键专利到期，同时抓住肥胖症市场机遇，该市场预计到2031年销售额将达2060亿美元。