环球医讯创新药物

英国制药巨头葛兰素史克宣布以106亿美元(80亿英镑)收购总部位于马萨诸塞州剑桥的美国癌症药物公司Nuvalent，这是该公司十余年来最大规模的一笔交易。此次收购将使葛兰素史克一次性获得三种肺癌治疗产品，其中两种实验性药物zidesamtinib和neladalkib正在接受美国FDA审批。葛兰素史克首席执行官卢克·米尔斯表示，这两款主要产品有望成为同类最佳疗法，若获批准将于今年上市，为两种非小细胞肺癌患者提供全新治疗选择。该交易净成本约为94亿美元(71亿英镑)，预计将从2027年开始提升公司利润，助力其实现2031年销售额超400亿英镑的目标，并在HIV药物dolutegravir专利到期后支撑公司收益。

葛兰素史克（GSK）同意将其实验性肝病药物linerixibat的全球权利以最高6.9亿美元出售给意大利制药公司阿尔法西格玛（Alfasigma）。此次交易包括3亿美元预付款，以及基于监管批准和销售里程碑的额外付款。linerixibat是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，正在开发用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）引起的胆汁淤积性瘙痒。该药物在III期GLISTEN试验中达到主要终点，并已获得美国、欧盟和日本的孤儿药认定，以及中国的优先审评资格。GSK首席科学官表示，此次交易将使公司更专注于下一代肝病创新药物，包括慢性乙型肝炎、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和酒精性肝病（ALD）的治疗。阿尔法西格玛曾于2023年以7.94亿美元收购Intercept Pharmaceuticals，但其产品Ocaliva因数据重新评估已从PBC市场撤出。

本文讲述了澳大利亚女孩萨莎·利普沃斯患有一种极其罕见的SLC6A1基因突变疾病，导致她丧失了几乎所有基本能力。她的父母组建国际科学家团队，利用反义寡核苷酸(ASO)技术开发"基因补丁"，试图修复她RNA剪接中的错误。研究团队已在实验室中成功测试三种候选药物，正筹集资金进行安全测试，有望在萨莎10岁生日时实施治疗。这一突破性疗法不仅关乎萨莎，更为其他罕见病患者带来了希望，代表了精准医疗领域的重大进展。

菲律宾医生敦促菲律宾食品药品监督管理局(FDA)尽快公布新一代登革热疫苗Qdenga的审批结果，该疫苗由日本武田制药开发，已在40多个国家使用并处于WHO预认证阶段；医生们认为如果获批，该疫苗将有助于遏制菲律宾高发的登革热病例和死亡人数，但需先在登革热高发地区如马尼拉大都会、第三区和第四-A区进行试点评估其有效性和安全性，同时作为卫生部现有"4S"预防策略的补充；世界卫生组织指出Qdenga是一种减毒活疫苗，含登革病毒四种血清型弱化版本，临床试验显示可降低80%确诊病例和90%住院率，但可能引发注射部位疼痛、头痛等轻微副作用；数据显示该国2026年1月4日至24日登革热病例数为7,471例，较2025年同期显著下降。

在美国食品药品监督管理局(FDA)的支持下，Galectin Therapeutics公司正计划开展贝来匹汀(belapectin)治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)的III期临床试验。该疗法针对肝硬化和门静脉高压患者，旨在阻断纤维化相关蛋白半乳糖凝集素-3的活性。此前的IIb期NAVIGATE试验虽未达到主要目标，但在特定患者亚组中显示出积极结果。FDA已同意新的试验设计和主要终点，包括评估大于5毫米的食管静脉曲张发展。若III期试验成功，结果将足以支持FDA批准该疗法，为目前被排除在其他药物开发之外的高风险患者提供治疗选择。

本文深入分析了大型制药公司通过收购或授权生物科技公司创新成果的战略优势，指出相比内部研发，外部获取的项目往往具有更高的临床成功率和更好的风险调整经济效益，尤其在当前生物科技估值回落的背景下，Amgen和GSK等公司的案例表明，成功的制药企业正在平衡内部研发能力与外部创新获取，实现更高效的风险管理和创新产出，这种"发明必要但不充分"的理念正重塑制药行业创新模式，为患者更快带来经验证的治疗方案，同时也为行业提供了一种更可持续的发展路径。

美国食品药品监督管理局(FDA)咨询委员会于2026年6月18日以全票通过的方式支持莫德纳公司研发的mRNA-1010流感疫苗，这一决定标志着该公司在监管审批道路上的重大转机。此前FDA曾拒绝审查该疫苗申请，引发了一场公开争议。委员会9名成员一致认定该疫苗在50-64岁成年人中的益处大于风险，并同样支持批准用于65岁及以上老年人群。莫德纳正在寻求对前一群体进行标准批准，对后一群体进行加速审批，最终决定预计将于8月5日前公布。若获最终批准，这将是首款基于mRNA技术的季节性流感疫苗，有望改善现有流感疫苗效果不稳定的局面，为应对未来可能出现的新病毒株提供更有效的防护手段。

莫德纳和默沙东在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会上公布了二期临床试验结果：将癌症疫苗与可瑞达联合使用，使癌症复发或死亡风险比单独使用可瑞达降低49%，癌细胞转移或死亡风险降低59%。mRNA技术正成为下一代癌症治疗新手段。这种个性化疫苗通过复制患者癌细胞特有的新抗原，训练免疫细胞精准攻击癌细胞，尤其适用于高复发风险癌症。德国拜恩泰科、法国传信生物等公司也在推进相关研发。中国阿博根生物正在开发针对胰腺癌和结直肠癌的疫苗。韩国多家企业如HLB子公司免疫治疗公司和阿斯顿科学也已进入临床试验阶段。

全球制药巨头莫德纳和默沙东在芝加哥美国临床肿瘤学会年会上公布2期临床试验结果：其mRNA癌症疫苗联合帕博利珠单抗使高危黑色素瘤患者复发或死亡风险降低49%，转移风险降低59%，标志着基于mRNA技术的个性化癌症疫苗时代即将到来，多家企业正加速研发。

莫德纳公司mRNA流感疫苗在四万余名50岁以上成年人参与的三期临床试验中展现显著优势，其预防流感的有效性比标准疫苗高出约27%，通过更快匹配流行毒株显著提升保护效果；该突破性结果有望推动美国食品药品监督管理局批准全球首款mRNA流感疫苗，专家指出该技术能缩短生产周期以应对毒株变异，对解决传统疫苗因提前12个月预测导致的毒株错配问题具有重大公共卫生价值，尽管当前政府监管环境对mRNA技术持审慎态度，但科学界普遍认为此举将增强流感防控能力并为未来疫情储备关键技术路径。