环球医讯创新药物

本文介绍了Ozempic和其他GLP-1药物如何改变睡眠呼吸暂停治疗的最新研究发现，包括2026年1月《美国医学会杂志网络公开版》的研究和《新英格兰医学杂志》上的SURMOUNT-OSA试验结果，这些研究表明GLP-1药物能显著改善睡眠呼吸暂停症状，FDA已在2024年末批准Zepbound作为首个专门用于阻塞性睡眠呼吸暂停的药物，文章同时探讨了这些药物的作用机制、适用人群和潜在局限性，为睡眠障碍患者提供了新的治疗视角。

美国食品药品监督管理局(FDA)正考虑批准一种名为苯双咪唑磺酸(bemotrizinol)的新型防晒成分，该成分已在欧洲使用20多年，能有效阻挡UVA和UVB紫外线且不会渗入血液，有望解决美国防晒霜油腻、留白和潜在健康风险等问题，但审批过程因美国将防晒霜视为药品而非化妆品而异常缓慢，25年来未批准任何新的紫外线阻断成分，专家预计今年夏天可能做出决定，这将为美国防晒市场带来革命性变化，让产品更轻薄、更易用且更安全。

普里雷尼亚公司于2025年11月7日悄然撤回了普里多平（商品名：努尔吉玛）在欧洲的上市许可申请，此前欧洲药品管理局人用药品委员会已于2025年7月建议拒绝该药物的审批。本文详细介绍了普里多平在亨廷顿病治疗中的临床试验历程，包括四项关键试验均未达到主要终点的情况，以及该公司基于亚组分析提交申请后遭遇的审查过程。文章解释了为何这一重要消息直到2026年5月才被公众知晓，强调了监管审批需严格证明药物在患者群体中的有效性，而非仅依赖个别体验，同时说明该撤回不影响正在进行的临床试验和同情用药项目，反映了过去十五年临床证据的一致结论。

本文详细介绍了FDA允许患者在特定条件下获取未经批准药物进行治疗的扩展获取计划，包括个体患者、中等规模患者群体及治疗性IND等多种计划类型，阐述了申请需满足的基本条件、FDA和IRB审批流程、同意书要求、研究性药物管控责任以及不良事件报告义务，为医疗专业人员提供了在临床试验外获取研究性药物的合规途径与操作指南，有助于危重患者获得潜在治疗机会，同时确保患者安全与监管合规。

一项在2026年欧洲肥胖大会(ECO2026)上公布的新研究显示，GLP-1类减肥药物（包括司美格鲁肽、利拉鲁肽和替尔泊肽）在帮助人们减重的同时，主要减少的是脂肪而非肌肉。研究分析了486名在维也纳接受治疗的肥胖患者，发现平均治疗14个月后，患者体重平均减少近10%，其中脂肪质量减少了约9公斤(18%)，而肌肉质量仅减少约1.2公斤(5%)。超过70%的患者在治疗期间保持或增加了相对肌肉质量，表明这些药物能有效保留肌肉组织，这对解决快速减重可能带来的肌肉流失担忧具有重要意义，特别是在肌肉对力量、运动和健康衰老至关重要的背景下。

本文深入探讨了GLP-1类减肥和降糖药物的安全性问题。尽管这些药物如司美格鲁肽(Ozempic)和维格列汀(Wegovy)在控制体重和血糖方面效果显著，且已通过多项临床试验证明短期安全性，但长期使用可能带来的胰腺、甲状腺等器官影响仍需关注。文章详细分析了常见的胃肠道副作用、潜在的甲状腺癌风险、以及特殊人群如孕妇、哺乳期妇女和有特定病史者的用药禁忌，强调在医生指导下权衡已知益处与未知风险的重要性，为考虑使用这类新型药物的人群提供了全面而审慎的医学视角。

美国北卡罗来纳州杜克健康和UNC健康宣布启动一项1290万美元的全国性研究，旨在改善自闭症儿童胃肠道问题的治疗方案。研究表明高达65%的自闭症儿童遭受便秘困扰，是普通人群的三倍，这不仅严重影响生活质量，还可能导致行为问题加剧。该研究将招募320名儿童，比较利那洛肽和聚乙二醇3350(Miralax)两种药物的疗效，特别关注自闭症儿童对口感和质地敏感的特点。研究设计融合了患者、家属及医疗专家的意见，有望为自闭症儿童家庭提供更有效的治疗选择，并为NC儿童医院建设奠定基础，最终成果也可能惠及其他慢性便秘患儿。

世界卫生组织宣布刚果民主共和国爆发的埃博拉疫情为国际关注的突发公共卫生事件，这是有记录以来第三大规模的疫情。由于目前没有针对邦德布格埃博拉病毒的获批疫苗，专家们正在考虑是否测试默克公司的Ervebo疫苗（原本针对扎伊尔埃博拉病毒设计）。动物研究表明该疫苗可能提供一定交叉保护，但证据有限且存在争议，一些科学家担心可能存在风险，而另一些则认为在没有其他选择的情况下应该尝试。这一决定将需要刚果民主共和国和乌干达提出请求，并考虑伦理因素和当地居民参与临床试验的意愿。

美国研究显示，针对自闭症儿童的亚叶酸处方量在2025年初经历首次激增后，于同年9月白宫推广未经证实的自闭症治疗主张时再度飙升，处方率从2023-2025年月均34.1例/10万次就诊猛增至2025年11月的835.4例，达此前24倍；尽管2026年3月FDA驳回白宫主张并仅批准该药用于治疗极罕见遗传病，但处方量仍维持高位，凸显媒体报道与政策动向对临床实践的重大影响，同时警示缺乏大规模随机试验证据支持此类超说明书用药的安全性与有效性。

2026年的监管变革正在加速罕见病药物审批，重塑临床开发、证据标准和制药制造策略。上半年，美国FDA和卫生与公众服务部发布了一系列重要审批和指导文件，包括本那利珠单抗获批用于嗜酸性粒细胞增多综合征、为个体化疗法建立"合理机制"框架、基于替代终点的加速审批案例，以及利用真实世界证据扩展药物标签。这些进展表明监管灵活性持续增强，制药企业需适应针对极小患者群体的精准制造、同步推进的生产规模扩大和供应链准备，以及更广泛的证据标准，以有效应对罕见病药物开发的特殊挑战。