ITF Pharma已达成商业协议，使其杜氏肌营养不良症治疗药物杜维扎特(Duvyzat)成为英格兰国家医疗服务体系(NHS)500多名患者的可选治疗方案。
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布的最终草案指南，推荐口服组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂杜维扎特(givinostat)用于治疗6岁及以上有行走能力的杜氏肌营养不良症(DMD)患者；换句话说，就是那些能够行走或站立(无论是否需要辅助)的患者。
据NICE称，该药物将立即由创新药物基金(IMF)覆盖，同时NHS英格兰正在推进常规资金安排。
这项漫长的评估——持续了近两年——曾因意大利法玛科(Italfarmaco)子公司ITF Pharma和NHS英格兰最终确定准入的商业参数，以及等待最近更改的成本效益阈值生效而被推迟。
协议和最终草案指南的消息在DMD患者社区中引起了欢欣鼓舞，患者倡导组织Duchenne UK称之为"里程碑式的一天"和"对DMD患者而言的关键时刻"。
然而，该倡导组织的首席执行官艾米丽·鲁本(Emily Reuben)表示："我们对这一批准仅限于能够行走或站立的杜氏肌营养不良症患者感到失望，这意味着任何无法行走或站立的患者将无法根据此指南获得该药物。"
她补充道，Duchenne UK正在"敦促相关利益方考虑所有可用选项，使吉维诺斯塔特可用于这些急需新治疗选择的患者。"
该慈善机构在一份声明中表示，现在英格兰和苏格兰的患者有两种经批准的DMD治疗方案，而这一决定结束了自去年12月苏格兰药品联盟(SMC)支持使用ITF公司的药物以来存在的"地区差异"现象。
2024年，NICE还批准了桑塞拉(Santhera)的类固醇基药物阿加米瑞(Agamree，瓦莫罗隆)，用于所有4岁及以上的患者。此前，NICE还批准了转译纳(Translarna，阿塔鲁伦)用于2岁及以上、肌营养不良蛋白基因存在无义突变的有行走能力的患者。
杜维扎特被认为可以恢复肌肉再生，增加肌肉质量，并减少杜氏肌营养不良症(DMD)中的炎症和疤痕组织积聚。DMD是一种进行性肌肉萎缩疾病，主要影响男孩，通常导致30岁或更短的预期寿命。
该药物获得英国药品和保健品监管局(MHRA)批准，依据是来自120名患者的安慰剂对照3期EPIDYS研究的数据。该研究表明，在18个月的杜维扎特治疗期间，疾病进展速度较慢，包括与安慰剂相比，爬四阶楼梯所需时间从基线开始的下降速度更慢。
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