环球医讯创新药物

最新研究对超过200万名2型糖尿病患者进行分析发现，使用GLP-1受体激动剂与慢性咳嗽风险显著升高相关，该风险在排除既往胃食管反流病患者后依然存在；研究表明GLP-1药物可能通过喉咽反流和微量误吸机制引发咳嗽，而非仅限于传统酸反流，这提示临床医生在治疗此类咳嗽时应考虑更全面的管理策略，包括行为干预、促动力药物和语音治疗，而非单纯依赖质子泵抑制剂，以优化患者护理并减少潜在并发症，同时强调处方医师需关注患者新发咳嗽症状并纳入鉴别诊断范围。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月25日批准基因疗法伊特维斯玛（Itvisma）用于2岁以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，该疗法通过单次鞘内注射递送健康SMN1基因，填补了大龄患者治疗空白。基于两项3期临床试验数据，该疗法显著改善运动功能且安全性可控，诺华公司计划12月上市。此举标志着SMA治疗覆盖全年龄段，为患者提供减少慢性治疗负担的新选择，获得FDA及患者组织高度评价，被视为解决未满足医疗需求的重大进步。

本文聚焦美国纽约州弗罗斯特谷基督教青年会夏令营首次接纳患有系统性红斑狼疮、幼年特发性关节炎等自身免疫性疾病的儿童，由蒙特菲奥里儿童医院提供全程医疗支持；研究者正积极开发新型疗法如CAR-T细胞治疗和预防胎儿心脏缺陷的实验性药物，同时强调严格用药管理下让患儿体验正常童年的心理价值，揭示儿童自身免疫疾病症状隐匿、治疗挑战独特（如药物抑制发育中免疫系统影响骨骼健康），并呼吁社会关注这一常被忽视的群体。

美国新近签署的《防晒霜安全标准法案》将强制FDA接受非动物测试替代方案，有望打破自1999年以来无新防晒成分获批的僵局。该法案作为非处方药法规重新授权的一部分，允许利用欧洲已广泛应用的毕莫曲嗪醇等成分加速审批流程，预计2026年7月将有新型防晒产品上市，为皮肤癌高发人群提供更广谱的UVA防护选择，同时解决美国消费者长期面临的防晒产品创新滞后问题。

美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准度伐利尤单抗（Imfinzi）联合FLOT化疗方案用于治疗可切除的早期和局部晚期胃癌及胃食管交界处癌症，该决定基于MATTERHORN III期临床试验的积极结果。试验显示，与安慰剂联合FLOT相比，该联合疗法显著延长患者无事件生存期（中位值未达到 vs 32.8个月）和总生存期（风险比0.78），且在PD-L1阳性与阴性患者中均表现出一致的生存获益，安全性特征可控，不良事件发生率相似，为胃癌治疗带来突破性进展，此前已获优先审评和突破性疗法认定，标志着该领域数十年来的重要进步。

美国胃肠病学会(AGA)发布全面更新的中重度克罗恩病药物治疗临床指南，采用网络荟萃分析方法按疗效分类治疗方案，推荐英夫利西单抗、阿达木单抗等先进疗法早期使用，挑战保险驱动的阶梯疗法，强调患者与医生共同决策，指出硫嘌呤单药疗法不适用于诱导缓解但可用于维持缓解，并明确未来需研究非TNF药物联合治疗及内镜缓解目标等知识缺口，该动态指南将每半年更新以反映医学进展。

澳大利亚Garvan医学研究所研究人员发现一种药物组合可有效绕过神经母细胞瘤的细胞防御机制，该组合利用已获批用于其他癌症的罗米地辛药物，在动物模型中成功触发癌细胞死亡。研究显示这种新疗法能减少肿瘤生长、延长生存期，且允许降低化疗剂量从而减轻副作用，为高风险神经母细胞瘤复发患儿提供了新的治疗希望，目前团队正致力于优化治疗方案以推进临床应用，有望改善这种导致90%复发患儿死亡的致命儿童癌症的治疗效果。

FDA与杜克大学计划于2025年12月16日联合举办"改善过敏性休克结果：提高肾上腺素可及性方法"研讨会，旨在解决肾上腺素使用过程中的障碍问题，如公众对注射的恐惧和污名化。研讨会将重点讨论ARS制药公司开发的鼻喷剂肾上腺素Neffy等创新产品，该产品已在美国、欧盟和英国获批，为患者提供了无针替代方案，特别有助于那些因设备笨重而不愿携带自动注射器的人群。公众评论提交开放至2026年1月16日，研讨会将在华盛顿特区杜克DC办公室及线上同步举行，汇集各方意见以改善过敏性休克患者的治疗可及性。

美国肌肉萎缩症协会（MDA）热烈欢迎美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，标志着该疾病治疗的重大突破。作为首个适用于广大SMA人群的基因替代疗法，Itvisma基于鞘内注射技术使此前无法获益的较大儿童、青少年和成人患者首次获得基因治疗机会。MDA强调此进展源于数十年科研合作，其已投入超5100万美元支持SMA研究，此次批准不仅为患者家庭带来新希望，更彰显了当科研、产业与患者社区协同努力时神经肌肉疾病治疗领域可实现的变革性进步，同时突显了MDA在推动神经肌肉疾病研究与治疗方面的核心作用。

基于美国2440例患者的全国索赔数据研究显示，使用迈瓦卡滕治疗梗阻性肥厚型心肌病的患者中，5.1%出现新发房颤/房扑，4.1%发生新发心力衰竭，12.5%经历急性医疗事件；近半数患者需剂量调整（主要为减量），17%因急性事件停药超90天，房颤年发生率达7.6%（超常规三倍），凸显个体化用药监测的必要性与潜在安全性挑战。