环球医讯创新药物

瑞典制药公司Medivir AB宣布其选择性组织蛋白酶K抑制剂MIV-711已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的成骨不全症（OI）治疗孤儿药认定。成骨不全症是一种罕见遗传性疾病，严重影响I型胶原蛋白生成导致骨质脆弱易骨折，目前尚无获批治疗方法。MIV-711在成骨不全症特异性动物模型中展现出对骨强度、质量和形态显著且剂量依赖性的改善作用，并通过抑制组织蛋白酶K减少骨吸收、促进骨形成，有望解决该病关键病理机制，为患者提供新的治疗选择，特别是对最严重无法维持生命的亚型具有潜在突破意义。

美国梅奥诊所研究人员在《细胞报告》杂志发表研究，发现肺腺癌中PRKCI基因缺失导致肿瘤侵袭性降低，并通过"僵尸细胞"（衰老肿瘤细胞）增强免疫反应，形成三级淋巴结构，从而使肿瘤对免疫检查点抑制剂治疗产生良好反应。该研究确定了三个可预测免疫治疗效果的标志物：PRKCI基因缺失、衰老肿瘤细胞存在和免疫细胞簇集，有望帮助医生筛选适合免疫治疗的患者，并可能将PRKCI抑制剂与免疫疗法结合，提高治疗效果，为占美国肺癌40%的肺腺癌这一主要癌症死亡原因提供新的治疗策略。

澳大利亚进行的一项临床试验发现，已有百年历史的廉价药物二甲双胍虽不能改善1型糖尿病患者的胰岛素抵抗，但能减少约12%的胰岛素使用量。这项发表在《自然·通讯》的研究由加文医学研究所的詹妮弗·斯内思博士和杰里·格林菲尔德教授领导，为1型糖尿病患者减轻胰岛素依赖提供了新希望。研究团队通过随机对照试验证实，二甲双胍能显著降低胰岛素需求而不改变血糖水平，目前正在探索其通过影响肠道微生物组发挥作用的机制，这可能为1型糖尿病管理带来革命性变化并减轻患者的心理和生理负担。

澳大利亚最新临床试验发现，已有百年历史的廉价药物二甲双胍能够有效减少1型糖尿病患者的胰岛素需求量，尽管它并不能像治疗2型糖尿病那样对抗胰岛素抵抗。研究显示服用二甲双胍的患者胰岛素用量减少约12%，这一突破性发现为改善1型糖尿病管理提供了新思路，有望显著减轻患者因长期依赖胰岛素而承受的心理和身体负担，目前加文医学研究所研究团队正深入探索二甲双胍降低胰岛素需求的具体作用机制，特别是其对肠道菌群的影响，这在1型糖尿病研究中尚属首次，有望为数百万患者带来福音。

最新研究发现司美格鲁肽（Ozempic）和维格威（Wegovy）等GLP-1类糖尿病及减肥药物可能引发慢性咳嗽这一新副作用。通过对2005至2025年间逾200万患者医疗记录的分析，使用此类药物的患者在治疗头五年内出现慢性咳嗽的风险增加29%，且该关联在排除胃食管反流病患者后仍显著存在。同时，诺和诺德公司的两项大型试验证实，尽管司美格鲁肽能改善阿尔茨海默病相关生物标志物，却未能延缓轻度认知障碍或早期痴呆患者的疾病进展，凸显神经退行性疾病治疗的复杂性，而该类药物在心血管风险降低及睡眠呼吸暂停治疗等领域的新应用仍在探索中。

梯瓦制药宣布其两款地诺单抗生物类似药PONLIMSI（作为普洛利亞®的生物类似药）和DEGEVMA（作为泽加瓦®的生物类似药）获得欧盟委员会正式批准。PONLIMSI主要用于治疗骨质疏松症，DEGEVMA则用于预防癌症骨转移相关并发症及治疗骨巨细胞瘤。这两款产品的获批标志着梯瓦在生物类似药领域的又一重要里程碑，将扩大欧洲患者获取关键骨健康治疗的机会，同时推进公司"增长转型"战略，为欧洲医疗系统提供更多治疗选择，特别是在生物类似药获取渠道仍有提升空间的国家，进一步强化了梯瓦致力于改善全球患者健康的长期承诺。

葡萄牙CIIMAR和芬兰赫尔辛基大学科学家在《自然通讯》发表突破性研究，发现蓝藻中存在一种能对蓝藻肽进行稳定磷酸化修饰的特殊酶，该修饰成为分子最终结构组成部分而非临时信号，突破了天然产物化学认知边界。这一发现为海洋生物技术开辟全新路径，可自然可持续生产磷酸化肽类物质，有望加速构建具有抗癌、抗菌及抗病毒潜力的肽库，显著提升药物研发效率并降低合成成本，彰显自然界作为可持续创新药物源泉的无限价值，对肿瘤学与再生医学领域具有深远影响。

GLP-1激动剂作为新型降糖减肥药物，近期引发对其性功能影响的广泛关注。研究表明，该药物可能通过调节代谢和神经通路，对肥胖或糖尿病男性的性功能产生双重影响：一方面改善睾酮水平、勃起功能及精子生成，另一方面也有案例报告女性出现性欲减退、生殖器干涩及无高潮症等副作用。临床医生需主动评估患者性健康状况，结合体重变化、血管健康等因素进行个体化治疗决策，避免将症状简单归因于药物作用，同时区分真实生理效应与患者主观感知差异。

新加坡生物制药公司Prestige Biopharma与阿根廷生物技术公司Biosidus宣布达成独家许可协议，将在拉丁美洲市场（包括阿根廷、墨西哥、玻利维亚和巴拉圭）商业化Tuznue®（曲妥珠单抗，赫赛汀®的生物类似药）。Tuznue®已获欧盟委员会2024年9月批准用于治疗乳腺癌和转移性胃癌，此次合作将结合Prestige Biopharma的原料药生产能力与Biosidus在拉美的商业网络，通过其布宜诺斯艾利斯工厂生产成品药，为患者提供高质量且经济有效的癌症治疗选择，进一步扩大生物类似药在全球市场的可及性，标志着该公司生物类似药产品组合的重要里程碑。

美国生物科技公司Tract Bio在北卡罗来纳州夏洛特市The Pearl创新区正式启用4000平方英尺研究实验室，该实验室由Wexford科学与技术公司运营，初期配备八名员工并计划两年内新增20个工作岗位；公司依托专有的上皮干细胞克隆平台stemECHO开发针对癌症及炎症性疾病的创新疗法，其核心药物TP-101正推进卵巢癌等实体瘤治疗研究，同时科学联合创始人已加入维克森林大学医学院，标志着该公司在慢性髓系白血病、肺纤维化等重大疾病领域的研发进入加速阶段，彰显美国东南部生命科学产业集群的持续扩张。