环球医讯创新药物

英国萨里大学研究人员发现，植物源性化合物福斯科林(Forskolin)对KMT2A重排急性髓系白血病(KMT2A-r AML)具有双重作用机制，不仅能直接抑制白血病细胞生长，还能通过干扰P-糖蛋白1功能提高化疗药物柔红霉素的效果，使更多药物保留在癌细胞内。这项发表在《英国药理学杂志》的研究表明，将福斯科林与化疗结合可能降低化疗剂量并减少副作用，为这种高致死率白血病提供更温和有效的治疗策略，有望在未来十年内帮助提高患者五年生存率。

本研究专题聚焦全球寄生虫疾病引发的药物耐药性危机，强调基因组监测与创新治疗策略的紧迫性。内容涵盖疟原虫锥虫等寄生虫的耐药机制解析、新型抗寄生虫药物研发及多学科合作路径，旨在通过深化药物作用机制理解、优化药物组合与模型系统，提升治疗效果并遏制耐药性传播，为实现全球健康可持续发展目标提供科学支持，同时呼吁加强基因组流行病学研究和跨领域协作以应对这一重大公共卫生挑战。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布特蕾西·贝丝·霍格医学博士被任命为药物评价与研究中心(CDER)代理主任，她拥有医学与公共卫生双博士学位并在麻省理工学院等机构任职，曾发表45篇同行评审论文；FDA局长马卡里高度评价她将推动CDER全面现代化并建立跨中心协调文化，特别肯定其在减少动物测试方面运用新技术的贡献；霍格博士强调将致力于确保药品安全有效、提升决策科学性与透明度；同时FDA宣布凯伦·默里医学博士将领导非处方药办公室，为美国民众提供更可负担的非处方药选项，此举是FDA现代化战略的重要组成部分。

本研究系统探究了薄荷醇对A549肺癌细胞系的细胞毒性机制，发现其作用呈现显著的浓度依赖性特征：低浓度（0.3 mM）通过激活TRPA1通道引发细胞反应，高浓度（3 mM）则通过非特异性抑制细胞器膜Ca2+-ATP酶导致Ca2+释放，最终在60分钟内诱发坏死性细胞死亡；关键突破在于证实该细胞毒性过程不依赖细胞内Ca2+超载，且不受TRPA1阻断剂或Ca2+螯合剂影响，同时单萜类似物结构活性分析揭示了分子构效关系，这为开发基于薄荷醇吸入疗法的肺癌新型化学治疗策略提供了重要实验依据，有望开辟肺癌靶向治疗的新途径。

澳大利亚CSL公司研发的基因疗法Hemgenix以每剂500万美元的天价用于治疗B型血友病，该疗法通过腺病毒载体将功能性凝血因子IX基因导入患者肝脏，实现长期自主生产凝血蛋白。临床数据显示其五年内将出血率降低64%以上，凝血因子使用量减少96%，但存在肝毒性风险且仅能单次治疗。尽管CSL强调其永久性治疗价值可节省长期医疗成本，但高昂定价引发澳大利亚全民医保系统的补贴争议，患者组织担忧疗效持久性和是否应等待更优疗法，凸显尖端基因治疗在可及性与经济效益间的平衡难题。

阿布扎比研究人员成功开发出基于纸张的低成本3D肿瘤模型技术Spheromatrix，该系统能便捷培养微型肿瘤并实现冻存复用，其行为特征高度模拟真实人体肿瘤，显著提升抗癌药物测试的可靠性与效率。该技术突破性地消除了人体测试需求，大幅减少动物实验依赖，加速临床前药物筛选进程，并为患者定制化治疗开辟新途径，同时验证了冻存前后药物反应一致性，为癌症研究提供可扩展、可重复且经济高效的解决方案。

纽约大学阿布扎比分校研究团队成功开发Spheromatrix技术，该技术利用特殊工程滤纸构建低成本平台，支持肿瘤球体可控生长并实现冷冻保存，从而创建可随时解冻测试的“现成”肿瘤模型生物样本库；此项突破显著加速癌症临床前药物测试进程，大幅减少对动物实验的依赖，为患者定制化精准肿瘤治疗开辟新途径，同时降低研发成本与时间，推动肿瘤研究向更人性化、可重复的方向发展。

美国研究团队开发出革命性脑瘤疗法，通过鼻腔给药的纳米级药物可绕过血脑屏障直达脑部。这种球形核酸结构由金核和外伸DNA构成，能沿嗅觉神经进入胶质母细胞瘤区域，激活STING免疫通路使"冷肿瘤"升温。在动物实验中，仅需1-2次给药即可完全清除肿瘤并建立免疫记忆防止复发，避免了传统开颅手术的创伤风险。该技术为全球每年约30万胶质母细胞瘤患者提供了无创治疗新路径，目前正优化免疫激活效能以推进临床应用。（128字）

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Imfinzi(度伐利尤单抗)与标准FLOT化疗方案联合用于治疗可切除的早期和局部晚期胃癌及胃食管交界处癌症，这是首个获批的围手术期免疫治疗方案。基于MATTERHORN 3期试验结果，该方案显著降低疾病进展、复发或死亡风险，提高无事件生存期和总生存率，无论患者PD-L1表达状态如何，为早期胃癌治疗确立了新的护理标准，标志着胃癌治疗领域的重要突破。

一项针对45万余名2型糖尿病患者的大规模观察性研究显示，使用胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1类药物）可能与癫痫发病风险降低相关。研究发表于《神经病学》期刊，分析发现使用GLP-1药物者癫痫发生率为2.35%，低于使用二肽基肽酶-4抑制剂（DPP-4抑制剂）的2.41%，经调整年龄、高血压等混杂因素后风险降低16%，其中司美格鲁肽效果最显著。但研究仅表明关联性，尚需随机对照试验验证，且不排除处方选择偏倚等局限性。