环球医讯创新药物

欧洲药品管理局(EMA)发布的2025年度报告显示，该机构全年批准104项人用药品上市申请，包括38种新活性成分、16种孤儿药及创纪录的41种生物类似药；在肿瘤学领域批准了Anktiva等创新疗法，在罕见病领域首次通过Vyjuvek基因疗法；同时EMA继续保持全球生物类似药审批领先地位，全年批准数量达美国FDA的两倍以上，并强化了药物安全监管体系，对7款药品出具否定意见以保障患者安全，凸显其以循证为基础的审慎监管原则。

2026年1月，美国食品药品监督管理局(FDA)在肿瘤学领域取得多项重大突破，为多种难治性癌症患者提供了新的治疗选择。本月FDA授予了多项突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，涵盖非小细胞肺癌、胰腺癌、多发性骨髓瘤、卵巢癌等多种癌症类型。特别引人注目的是针对HER2和KRAS基因突变的靶向治疗、创新细胞疗法以及"现成"CAR-T疗法的进展，这些突破反映了肿瘤学领域持续向精准医学和个体化治疗转变的趋势，为高未满足医疗需求的患者带来了更多希望，同时也展示了FDA加速创新疗法审批、推动癌症治疗标准不断演进的积极态度。

本月FDA批准多项突破性药物，包括强生旗下达雷妥尤单抗-透明质酸酶皮下注射剂（D-VRd）用于新诊断多发性骨髓瘤患者，Tenpoint公司首款老花眼双效滴眼液Yuvezzi，以及全球首个Menkes病治疗药物Zycubo显著延长患儿生存期；同时批准Nexplanon避孕植入剂使用期限延至5年，更新Afrezza胰岛素吸入剂剂量指南，并移除GLP-1减肥药自杀警告，Accord公司推出Neupogen生物类似药Filkri，儿科疫苗政策调整引发行业关注，这些进展将深刻影响全球癌症治疗、视力矫正及罕见病管理领域。

由比利时佛兰德斯生物技术研究所和根特大学领导的国际研究团队开发了一种创新平台，有效解决了传统抗体药物测试中的物种差异难题。该平台通过精确模拟人类免疫系统中的Fcγ受体分布，创建了新一代人源化小鼠模型，使研究人员能在药物开发早期更准确预测抗体在人体内的效果与安全性，避免了因小鼠与人类免疫反应差异导致的临床试验失败风险，特别是揭示了人类血小板对特定抗体的独特反应机制，从而显著提高癌症、自身免疫疾病等抗体疗法的成功率，降低研发成本并保障患者安全，为全球生物医药行业提供了更可靠的临床前评估工具。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月24日批准达雷妥尤单抗-透明质酸酶（Darzalex Faspro）联合万珂（Velcade）、瑞复美（Revlimid）和地塞米松（dexamethasone，简称VRd）用于治疗新诊断不适合自体干细胞移植的成人多发性骨髓瘤患者，该决定基于CEPHEUS试验的积极结果，试验显示四药联合方案相比标准三药方案显著提升微小残留病阴性率（52.3%对34.8%）并降低疾病进展风险，处方信息包含对超敏反应、感染及血液毒性的明确警告，多位国际专家指出此方案有望成为不适合移植患者的标准治疗，此前该药物已于2025年底获批用于高危冒烟型多发性骨髓瘤，标志着多发性骨髓瘤治疗领域的重要进展。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会启动对阿伐考泮（商品名：Tavneos）的审查，该药物用于治疗严重活动性肉芽肿性多血管炎或显微镜下多血管炎。审查源于制造商处理关键临床试验数据库的方式引发质疑，监管机构指出存在"严重问题"可能影响数据可靠性。若确认数据篡改将影响风险获益评估，欧盟可能撤销其上市许可。该药物2022年获批，通过阻断补体5a蛋白受体减轻血管炎症，在ADVOCATE研究中显示与高剂量类固醇相当的缓解率，但存在恶心、肝功能异常等副作用，目前需与利妥昔单抗或环磷酰胺方案联用。

美国食品药品监督管理局（FDA）通过Type C会议明确了实验性局部治疗药物urcosimod用于神经性角膜疼痛（NCP）的后期研发路径，确认视觉模拟量表（VAS）疼痛评分降低≥2分可作为临床有意义的终点指标，支持了OKYO Pharma公司提出的2b/3期研究设计和统计方法，这为目前尚无FDA批准疗法的慢性疼痛综合征提供了重要进展，该药物作为Chemerin受体23激动剂有望解决神经性角膜疼痛患者的巨大未满足医疗需求，而FDA的指导将有助于在这一异质性强且研究不足的人群中生成可解释的临床数据。

最新临床试验表明，Descartes-08 mRNA CAR T细胞疗法对全身性重症肌无力患者具有显著疗效，6周疗程后仅3个月即有66.7%患者MG复合评分改善至少5分，远超安慰剂组的27.3%；至第6个月时55.6%患者达到最小症状表达状态，且所有获益者疗效持续至12个月，同时口服泼尼松剂量中位数降低55%，未出现需额外免疫球蛋白治疗的情况；该疗法安全性良好，85%受试者仅报告轻中度不良反应，无4-5级严重事件，为传统治疗无效的患者提供了革命性治疗选择，相关成果已发表于《自然医学》期刊。

非洲科学领袖警告，大陆健康未来取决于自主融资与商业化医疗创新的能力，而非依赖日益不稳定的国际资金；他们指出数十年投资不足削弱了应对疾病负担的能力，呼吁各国增加私营部门主导的医药研发投入，改革采购与进口法规以解决供应链瓶颈，推动将知识转化为实用健康产品，并强调尽管美国援助削减等全球健康 disruptions 持续，但通过 pooled procurement、虚拟观测站等低成本政策及强化本地创新系统，建立有韧性的非洲主导健康体系已在可及范围内，有望实现经济与健康双重收益。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理卫材公司提交的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi易启力克（仑卡奈单抗-irmb）皮下自动注射剂型补充生物制品许可申请，该申请针对早期阿尔茨海默病患者的起始治疗方案。若获批，这种每周两次250毫克皮下注射的500毫克给药方案将替代现有的两周一次静脉给药方式，使患者能在家庭环境中完成治疗启动和维持阶段，提供静脉与皮下给药途径的灵活选择。该申请基于III期Clarity AD开放标签扩展研究数据，证实每周500毫克皮下给药在药物暴露量、临床疗效及生物标志物改善方面与静脉给药相当，且安全性良好，系统性注射反应发生率低于2%，有望显著提升早期认知障碍患者的治疗可及性与便利性。