欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会已启动对阿伐考泮（avacopan，商品名：Tavneos，安进公司）的审查。该药物在欧盟获批用于治疗严重活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）成年患者。
此次审查源于新出现的信息引发对制造商处理关键临床试验数据库方式的质疑。EMA指出，关于数据是否被篡改的"严重问题"可能影响研究结果的可靠性和有效性。
欧洲监管机构将复核所有可用数据，评估新信息是否影响阿伐考泮的风险获益平衡。随后将发布是否维持、修改、暂停或撤销该药物在欧盟上市许可的建议，该决定对所有欧盟成员国具有约束力。最早将于2026年3月公布结果。
阿伐考泮于2022年1月获欧盟批准。目前治疗GPA和MPA的药物存在巨大未满足需求。GPA和MPA是罕见的慢性血管炎症疾病：GPA累及多器官小血管和组织，MPA主要影响肾脏。两种疾病的症状均包括发热、乏力、不明原因体重减轻和肌肉疼痛。
未经治疗的GPA患者平均预期寿命仅为5个月，90%的MPA患者会在一年内死亡。欧盟地区GPA患病率为每百万人137例，MPA为每百万人35.6例。
阿伐考泮通过阻断补体5a血蛋白受体来减轻血管炎症，从而改善症状。支持该药物获批的关键研究（ADVOCATE研究）纳入331名GPA或MPA患者，比较了高剂量类固醇联合阿伐考泮（均与利妥昔单抗标准治疗或环磷酰胺后接硫唑嘌呤方案联用）的效果。
研究发现阿伐考泮在诱导缓解方面至少与高剂量类固醇同样有效：26周时72%的阿伐考泮治疗患者达到完全缓解，而类固醇组在20周时为70%；一年治疗后，阿伐考泮组66%患者持续缓解，类固醇组为55%。
阿伐考泮常见不良反应包括恶心、头痛、白细胞计数降低、上呼吸道感染、腹泻、呕吐和鼻咽炎。肝功能异常和肺炎是最常见的严重副作用。
目前阿伐考泮需与利妥昔单抗或环磷酰胺方案联用。该药物为口服胶囊，推荐剂量为30毫克每日两次随餐服用，应由具备GPA或MPA诊疗经验的临床医师启动治疗并进行监测。
Annie Lennon是一名医学记者，其作品见于Medscape、WebMD和Medical News Today等媒体平台。
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