美国食品药品监督管理局（FDA）已批准达雷妥尤单抗-透明质酸酶（Darzalex Faspro，通用名：daratumumab and hyaluronidase-fihj）联合万珂（Velcade，通用名：bortezomib）、瑞复美（Revlimid，通用名：lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于治疗新诊断不适合自体干细胞移植（ASCT）的成人多发性骨髓瘤患者。
该机构于2026年2月24日（星期二）在其网站上宣布了这一批准。
该治疗组合的有效性在CEPHEUS开放标签、随机、活性对照试验中进行了评估，该试验针对新诊断不适合ASCT或拒绝将ASCT作为初始治疗的多发性骨髓瘤患者。FDA在批准公告中指出，Darzalex Faspro-VRd在拒绝将ASCT作为初始治疗的患者中的有效性尚未确立。
在该试验中，395名患者被随机分配：197名进入Darzalex Faspro-VRd组，198名进入VRd组。试验的主要疗效终点是由独立评审委员会（IRC）根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）反应标准评估的总体微小残留病（MRD）阴性率和无进展生存期（PFS）。Darzalex Faspro-VRd组的MRD阴性率为52.3%，VRd组为34.8%。PFS风险比为0.60。
FDA建议，该治疗组合的处方信息包括对超敏反应和其他给药反应、感染、中性粒细胞减少、血小板减少、胚胎-胎儿毒性、干扰交叉配血和红细胞抗体筛查，以及轻链（AL）淀粉样变性患者心脏毒性的警告和注意事项。
在2025年CURE Educated Patient®峰会上，纽约西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）、蒂施癌症研究所（The Tisch Cancer Institute）和多发性骨髓瘤卓越中心的医学副教授（血液学和医学肿瘤学）以及纽约西奈山医院（The Mount Sinai Hospital）多发性骨髓瘤临床主任塞萨尔·罗德里格斯博士（Dr. Cesar Rodriguez）讨论了CEPHEUS试验的结果。
罗德里格斯在峰会上表示："我们在这里看到，通过向三种药物添加第四种药物，确实在反应深度和疾病控制方面带来了额外的益处。有人可能会问，'好吧，为什么我们要对体弱或不适合移植的患者这样做？'这是一个非常好的问题，我们需要弄清楚，'治疗的目标是什么？'我们的目标是实现缓解并获得持久缓解，还是仅仅维持疾病并防止其增长？如果我们真的想从患者身上清除疾病并尽可能获得最佳控制，那么正如这项研究所示，四种药物的组合是可行的。"
阿姆斯特丹大学医学中心（Amsterdam UMC）、阿姆斯特丹自由大学（Vrije Universiteit Amsterdam）、阿姆斯特丹癌症中心（Cancer Center Amsterdam）血液科的索尼娅·兹维格曼博士（Dr. Sonja Zweegman）在2024年ASH年会上展示CEPHEUS试验数据时表示："这些数据支持将达雷妥尤单抗（Darzalex）与VRd联合使用作为新诊断不适合移植或推迟移植的多发性骨髓瘤患者的标准治疗。"
这一监管公告标志着FDA对达雷妥尤单抗-透明质酸酶的最新批准，该药物此前已于2025年底获得FDA批准，用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤成人患者。
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