欧洲药品管理局(EMA)于2025年1月15日发布《2025年人用药品年度报告》，汇总了全年监管决策及重大安全更新。报告显示，EMA在创新疗法、先进治疗医药产品(ATMPs)和生物类似药的评估中持续发挥全球引领作用，同时进一步加强了上市后安全监管。
本文重新梳理EMA报告要点，清晰呈现2025年审批趋势与监管重点。
1. 总体审批格局：创新药与生物类似药同步增长
2025年，EMA共发布104项人用药品上市许可申请意见，包括：
- 38种新活性成分(NAS)
- 16种孤儿药
- 4种先进治疗医药产品(ATMPs)
- 41种生物类似药（创历史新高）
- 10种仿制药
2025年应用的关键监管路径包括：
- 3款药品通过加速评估获批
- 6款药品纳入PRIME（优先 medicines）计划
- 8款药品获得附条件上市许可
- 2款药品在特殊情况下获批
此外，EMA发布7项否定意见，另有22项申请在审评过程中被申请人撤回。
2. 全球视角：EMA、FDA与NMPA对比
与其他主要监管机构的比较凸显不同战略重点：
- FDA（美国）：2025年批准58款新药（CDER批准46款，CBER批准12款），含20款首创新药
- NMPA（中国）：批准76款新药，含11款首创新药（其中4款为本土研发）
- EMA（欧盟）：未正式定义"首创新药"，侧重临床获益与监管路径
据EMA统计，约70%在欧盟获批的新药首次在美国获得授权，反映跨大西洋创新药物开发的高度协同。
3. EMA重点强调的2025年治疗领域
在38种新活性成分中，EMA突显了多个代表治疗领域重大突破的药品。
肿瘤学与细胞疗法
- Anktiva：附条件批准用于高风险非肌层浸润性膀胱癌
- Aucatzyl：用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞疗法（ATMP，PRIME计划）
- Zemcelpro：适用于缺乏合适移植供体患者的脐带血干细胞疗法（ATMP，孤儿药）
罕见病与遗传疾病
- Vyjuvek：用于营养不良性大疱性表皮松解症的基因疗法
- Waskyra：首个获批治疗Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法
- Duvyzat：杜氏肌营养不良症口服疗法
内分泌与代谢疾病
- Teplizumab：首个延缓1型糖尿病进展的疗法
- Teprotumumab：中重度甲状腺眼病疗法
- Rezdiffra：欧盟首个获批治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的药物
神经学
- Kisunla (Donanemab)：早期阿尔茨海默病疗法
传染病与疫苗
- Lenacapavir：每年仅需两次给药的长效HIV暴露前预防药物
- Vimkunya：通过PRIME计划和加速评估获批的基孔肯雅热疫苗
4. 生物类似药：EMA保持全球领先地位
EMA 2025年批准41种生物类似药，创年度新高。值得注意的是：
- 23种生物类似药以地诺单抗(denosumab)为参照产品
- 自2005年建立生物类似药监管框架以来，EMA已审评181项申请，批准165种生物类似药
- 相比之下，FDA累计批准81种生物类似药，凸显EMA在此领域的长期领先地位。
5. 否定意见：七项申请未获批准
2025年，人用医药产品委员会(CHMP)对眼科、神经学、肿瘤学、罕见病和细胞疗法领域的七款药品出具否定意见。其中部分产品已在其他地区获批，体现EMA在获益-风险评估中秉持的审慎循证原则。
6. 强化药物警戒：关键安全更新
EMA还发布多项影响已上市药品的重要安全通告，包括：
- 抗感染药物：优化适应症以减少抗菌素耐药性
- 精神神经药物：更新风险最小化措施与监测要求
- 注射剂与疫苗：明确给药途径限制，强化严重不良反应警告
- 内分泌代谢药物：识别罕见但严重的不良反应
这些行动反映EMA持续强化上市后监测与患者安全保障。
结论
总体而言，EMA 2025年人用药品审批呈现三大趋势：
- 创新疗法持续突破，尤其在ATMPs、罕见病治疗和免疫疗法领域；
- 生物类似药框架成熟完善，提升欧洲生物制品可及性；
- 上市后安全监管显著加强，实现更及时精准的监管干预。
对生物医药企业而言，EMA动态演变的监管环境仍是制定全球研发、注册及供应策略的关键参照。
来源
欧洲药品管理局(EMA). 2025年人用药品亮点/人用药品年度报告. 2025年1月15日发布.
美国食品药品监督管理局(FDA). 2025年新药疗法批准报告(CDER与CBER摘要).
中国国家药品监督管理局(NMPA). 2025年药品审批统计.
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