环球医讯创新药物

加拿大临床阶段生物技术公司Defence Therapeutics宣布聘请拥有20余年生命科学商业化经验的Amie Phinney博士担任战略顾问。这位曾任职雅培、AbbVie及adMare BioInnovations的专家将协助公司制定基于ACCUM®平台的ADC药物研发战略，推动抗体递送治疗领域的技术革新，并指导企业实现可持续增长。

德国制药巨头默克集团因英国制药行业面临监管滞后、供应链脆弱及竞争力下降等问题，决定终止价值10亿英镑的伦敦研发总部扩建计划。该决策基于行业报告显示英国在全球药物审批效率排名跌至第18位，企业投资信心受挫，本土制药业正面临被国际竞争对手边缘化的风险。

世卫组织更新基本药物清单纳入司美格鲁肽、替尔泊肽等GLP-1受体激动剂，此举将提升糖尿病和肥胖症药物可及性，但面临每支售价近千元的高昂成本挑战，同时推动仿制药开发以降低价格，预计诺和诺德和礼来两大药企将面临专利过期后的市场竞争。

本文系统综述了益生菌细菌幽灵(PBGs)作为新一代药物递送系统的最新进展，包括其结构特性、制备工艺优化、肿瘤靶向能力、免疫调节功能及在癌症治疗、疫苗递送和抗生素精准释放中的应用潜力。重点探讨了表面功能化技术、体内验证进展及临床转化面临的标准化评估等关键挑战。

本研究提出基于分子通路权重评分与患者数据的机器学习模型，通过分析未验证药物对人类生物分子通路的影响预测疗效。采用真实世界数据集验证两种不同算法效果，发现基于KEGG知识图谱的嵌入方法在10种药物中表现优于基线模型，且药物嵌入空间距离与预测成功率呈负相关，该框架为药物研发早期疗效预测提供了新方法。

美国生物技术公司Absci宣布与甲骨文云基础设施和AMD达成合作，通过搭载AMD最新硬件的甲骨文云AI基础设施，其生成式AI药物研发平台可实现生物制剂设计周期缩短及成本降低。裸金属实例配合超高速RDMA网络技术使分子动力学模拟效率显著提升，为抗体-抗原相互作用研究提供每秒TB级数据吞吐能力。该合作标志着生成式AI在生物制药领域应用的最新突破，为攻克复杂治疗靶点提供技术基础。

Ionis Pharmaceuticals在H.C. Wainwright年度会议上披露了多款药物研发进展，重点包括遗传性血管性水肿治疗药Donidalorsen成功上市及严重高甘油三酯血症药物Olazarcin的III期临床数据。公司计划调整定价策略以适应更广泛适应症，预计未来12-18个月将有6项III期试验结果发布。欧洲市场方面，Olazarcin预计将于今年底获批用于家族性乳糜微粒血症综合征，与合作伙伴Sobi共同推进商业化。

美国研究团队开发出三种新型非鸦片类止痛药研发路径：通过靶向PLA2酶开发小分子抑制剂；针对DOR-KOR异源二聚体的特异性激活化合物；以及可阻断PKCε酶的CP612化合物。这些方案不仅能有效缓解化疗引发的神经痛和戒断反应，还克服了传统阿片类药物的成瘾性缺陷，同时为医学生提供创新药物研发实践机会。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月10日批准了Inlexzo（吉西他滨膀胱内给药系统）用于治疗卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。该疗法基于吉西他滨开发，采用独特的椒盐卷饼形状设计，能够在膀胱内持续释放药物。关键性单臂研究SunRISe-1的第二队列数据显示，83名患者中82%达到完全缓解，51%维持缓解至少12个月。该疗法通过每3周一次的膀胱内给药，持续6个月共8次，随后每12周一次共6次。常见不良反应包括尿频、尿路感染、排尿困难等。强生公司指出这是首个且唯一能持续局部给药的膀胱内药物系统，南加州大学凯克医学院的Sia Daneshmand医生认为该疗法为BCG失败后的患者提供了无需膀胱切除的新选择。

Curis公司首席执行官Jim Dentzer在投资峰会上披露其核心药物emavusertib的临床进展，该药物作为首个IRAK4抑制剂在PCNSL和AML临床试验中展现显著疗效，数据显示对中枢神经系统淋巴瘤和急性髓系白血病的治疗效果优于现有标准疗法。拥有Dicerna、Biogen等顶尖药企背景的20年+经验管理团队，正在推动该药物向CLL等更多癌症适应症拓展。