环球医讯创新药物

随着新型多发性骨髓瘤疗法进入复发/难治性治疗领域，安全性成为核心考量。葛兰素史克公司的贝兰他单抗（Blenrep）作为靶向BCMA的抗体-药物偶联物获批联合方案，多发性骨髓瘤研究基金会首席医学官Hearn Jay Cho博士指出，除总体缓解率和无进展生存期外，临床医生必须重视眼部毒性（如角膜溃疡）和细胞减少症等安全信号。当前剂量方案存在较高眼部毒性风险，但探索延长给药间隔（8-12周）可能显著降低毒性，尤其利于偏远地区患者实现每2-3个月单次门诊输注，需通过临床试验验证更安全的用药策略以平衡疗效与风险。

阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）获得美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个且唯一可用于早期胃癌及胃食管结合部癌症围手术期治疗的免疫疗法药物，该批准基于Matterhorn III期临床试验数据，显示联合FLOT化疗方案可显著降低29%疾病复发或死亡风险，三年总生存率提升至69%，为胃癌患者建立了以治愈为目标的全新治疗标准，该疾病每年在全球造成约43,000例早期患者面临高复发率和不良预后挑战。

一项发表于《美国医学会杂志·内科学》的研究显示，在停止使用替尔泊肽（礼来公司Zepbound）的临床试验中，82%的参与者出现显著体重反弹，同时心血管及代谢健康指标全面恶化，血压、胆固醇、糖化血红蛋白和空腹胰岛素水平均回升；匹兹堡大学专家建议将此类药物重新定位为需长期服用的"体重管理药物"，强调患者应像对待高血压等慢性病药物一样持续用药，目前尚无科学验证的安全停药方案，仅17.5%的参与者停药后未出现明显体重反弹，但原因尚不明确，相关研究亟需深入。

不列颠哥伦比亚大学与威斯康星大学麦迪逊分校研究人员通过冷冻电镜技术首次揭示他汀类药物如何导致肌肉细胞钙离子异常泄漏，发现三种分子在兰尼碱受体蛋白口袋内异常聚集的机制，该发现为设计保留降胆固醇功效但避免肌肉损伤的新一代他汀药物提供精准路径，有望解决困扰全球2亿多使用者的肌肉疼痛和虚弱等常见副作用问题，从而提升患者治疗依从性和生活质量。

德国卡尔斯鲁厄理工学院的研究团队通过计算机模拟发现，被困在分子间隙中的水具有高能量特性，当其他分子置换出这种水时，释放的能量能显著增强新分子与空位的结合力，从而强化整体分子键合强度；这一突破性发现有望革新药物研发与材料科学领域，通过利用困陷水的能量特性设计更有效的分子级药物和高性能材料，为制药工业提供新思路，相关成果已发表在《应用化学》期刊上，标志着在理解水分子行为方面取得重大进展。

韩国Celltrion公司宣布，其创新药物ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）在克罗恩病治疗领域的LIBERTY-CD研究事后分析结果已正式发表于《临床胃肠病学与肝病学》期刊，该研究证实该皮下注射英夫利昔单抗药物在包括难以治疗的末端回肠在内的各种疾病部位均展现出稳定疗效，为70-80%存在回肠受累的克罗恩病患者提供了重要治疗选择，研究分析了329名中重度活动性克罗恩病患者的内窥镜数据，结果显示无论疾病位置如何，接受ZYMFENTRA®维持治疗的患者在第54周时临床缓解率和内窥镜应答率均显著优于安慰剂组，这一发现有望填补当前以回肠为主的克罗恩病治疗中的持续空白，为临床医生提供更全面的治疗方案选择。

巴西圣保罗市在全球首创通过地铁站自动售药机分发HIV暴露前预防药物(PrEP)和暴露后预防治疗(PEP)，自2024年6月启动以来已实现7,360次取药，显著降低获取障碍。该计划针对15-29岁及黑人/混血人群等高风险群体，结合移动应用与远程医疗提供便捷服务，助力城市连续八年降低新发HIV感染率并消除母婴传播，通过高流量区域布设设备突破传统诊所限制，为全球HIV防控树立创新典范，同时提供自测试剂盒应对青少年面临的医疗服务可及性挑战。

美国食品药品监督管理局批准诺华公司Itvisma基因疗法用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者，治愈SMA组织对此表示欢迎并宣布将于12月11日举办社区网络研讨会，提供治疗地点查询工具和保险指南等实用资源；该组织强调过去30年投入超9200万美元推动SMA研究，此次批准为成年患者带来维持运动功能的新可能，组织将持续与支付方及医疗机构合作确保患者及时获取治疗，同时科普指出SMA是影响约1.5万分之一美国新生儿的进行性神经退行性疾病。

澳大利亚生物科技协会首席执行官雷贝卡·卡西迪有力驳斥了澳大利亚不擅于生物科技商业化的陈旧观点，强调众多本土企业如正细胞公司、泰利克斯制药和NAVBIT已在国际舞台取得显著成功却鲜为人知；她指出澳大利亚生命科学政策分散在九个联邦部门导致严重碎片化，使企业难以规模化发展，而英国、法国等国已将该领域提升为国家战略优先事项并实施全政府战略；卡西迪同时强调生物技术与人工智能的融合是未来关键机遇，行业正积极探索数字与生物创新的结合，但亟需更协调的政策对话以释放潜力，避免错失全球竞争优势。

SK生物制药从美国威斯康星校友研究基金会获得碳酸酐酶IX靶向放射性药物WT-7695的全球独家开发、制造和商业化权利，此举旨在强化其肿瘤学研发管线。该临床前小分子放射性药物能特异性结合跨膜蛋白CA9，针对透明细胞肾细胞癌及胰腺癌、结直肠癌等多种实体瘤，在缺氧条件下抑制癌细胞生长与转移。SK计划在美国开展全球临床试验，此举标志着该公司从中枢神经系统药物向肿瘤治疗领域的战略拓展，同时亚太地区多家机构如澳大利亚泰利克斯制药和日本肽梦生物正加速布局CA9靶点相关疗法，包括放射性核素偶联药物和CAR-T细胞疗法的临床研究。