7月1日（路透社）- 美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Vertex制药公司基因疗法的使用范围，适用于两岁及以上患有遗传性血液疾病的儿童，包括镰状细胞病。这是首个获准用于该年龄段的此类治疗方法。
Casgevy是一种利用患者自身血干细胞制成的一次性治疗药物，此前已获准用于12岁及以上患有镰状细胞病或依赖输血的β地中海贫血症的患者。
更多详情：
• 镰状细胞病是一种痛苦的遗传性血液疾病，患者体内产生镰刀状血红蛋白，导致红细胞无法正常向身体组织输送氧气。
• 在一项针对5岁至12岁以下镰状细胞病患儿的试验中，所有8名可评估患者在输注后的前24个月内，至少连续12个月未出现严重的血管阻塞危机或疼痛发作。
• 在β地中海贫血症治疗中，9名可评估儿童中有8名实现了12个月的输血独立，中位持续时间为20.1个月。
• FDA在Vertex提交申请后53天内就予以批准，使用的是局长国家优先凭证（Commissioner's National Priority Voucher）计划，这是FDA旨在缩短药物申请审查时间的新快速通道项目。
• 2023年，FDA批准了Vertex和Genetix Biotherapeutics公司的基因疗法用于12岁及以上镰状细胞病患者。
• 镰状细胞病的其他长期治疗选择包括需要匹配供体的骨髓移植，以及化疗药物羟基脲。
（报道：班加罗尔的Puyaan Singh；编辑：Vijay Kishore）
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