印第安纳大学杰出教授D. Wade Clapp博士因在治疗神经纤维瘤病1型（NF1）方面的创新而闻名国际。NF1是一种罕见的遗传疾病，会导致全身神经上长出肿瘤。Clapp的专业知识及其团队在印第安纳大学医学院的成功经验使他的实验室成为Healx公司的理想合作伙伴。Healx是一家英国生物科技公司，使用人工智能技术开发针对罕见疾病的新型治疗方法。
“如果我们没有Clapp博士及其团队提供的有效的临床前模型和建议，我们就无法知道哪些由AI预测的药物有可能在临床上取得成功。”Healx公司神经纤维瘤病治疗开发负责人Simone Manso说。
这项始于2019年的合作已经进展到HLX-1502这一新药化合物的临床试验阶段，该药物显示了缩小肿瘤并具有最小副作用的潜力。
Clapp目前担任医学院创业研究和商业化高级副院长，并担任印第安纳大学生物科学启动加速器（IU Launch Accelerator for Biosciences, IU LAB）的科学负责人。自1991年以来，Clapp一直是国立卫生研究院资助的研究人员之一，当时他是印第安纳大学医学院威尔斯儿科研究中心的最早一批成员之一。2008年，他和他的同事们发现了第一种有效缩小NF1中丛状神经纤维瘤的治疗方法。
“鉴于任何遗传疾病患者的数量相对较少，且许多患者是儿童，因此开发能够密切反映人类状况的临床前动物模型非常重要。”Clapp表示，他是印第安纳大学医学院儿科系主任。“我们的实验室在过去20年里一直在为NF1及其相关遗传疾病NF2的恶性及非恶性条件开发这些模型。”
作为医学院创业研究和商业化的高级副院长，Clapp还担任最近推出的印第安纳大学生物科学启动加速器（IU LAB）的科学负责人。这个学术-产业首创项目将使印第安纳州成为生物科学发现领域的全国领导者。
Manso表示，印第安纳大学在支持行业合作和加快药物开发过程方面远远领先于大多数大学，使其成为一个很好的合作伙伴。如果没有公私合作，“就根本不会有罕见疾病的治愈方法。”
Healx的成功公式：AI + IU
NF1影响全球每2500人中的1人。肿瘤可以在神经系统中的任何地方生长，并可能导致认知问题、心脏疾病、视力丧失和疼痛。在某些情况下，它可能变成癌症。
生物技术公司通常更愿意投资于影响更多人的疾病，因为这可以带来更高的投资回报。罕见疾病机制的研究大多由大学进行，资金来自联邦机构和慈善基金会。
Healx使用人工智能技术来提高成功的几率。其平台分析数百万个药物和疾病数据点，以发现可以转化为新治疗机会的新连接。虽然AI提供了初步的推动力，但仍需要像Clapp这样的专家来优化选择过程并测试最有希望的疗法。
“我们使用AI平台开发了许多药物预测，但我们不知道在哪里测试它们，如何测试它们，以及如何结合NF1的临床前知识来理解它们。”Manso说。“Clapp博士及其整个团队在NF1的临床前体内模型方面是世界上最好的，这种模型在人体试验中表现出了非常强的转化能力。”
这不是Clapp的第一个行业合作项目。他的实验室多年来测试了其他神经纤维瘤病药物，包括一种目前FDA批准用于治疗NF1的药物。但Healx的药物独特之处在于，它在有效缩小肿瘤的同时，不会产生显著的副作用，如皮肤问题、恶心、口腔溃疡、疲劳、头痛、肌肉无力等。
“我们希望NF1社区不必在看到肿瘤缩小和生活质量受到严重副作用影响之间做出权衡。”Manso说，他的热情源于对NF1社区的强烈个人联系。“根据我们目前的数据，我们的药物的安全性看起来要好得多。”
合作科学为患者带来胜利
Manso和Clapp都担任儿童肿瘤基金会董事会成员。2020年，Clapp因其对神经纤维瘤病研究和临床护理的重大贡献而获得该基金会的最高奖项。他感谢他在印第安纳大学的团队。
“我们很幸运地在自己的实验室中培养并保留了一个高度敬业的研究团队，并在整个医学院得到了大力支持，特别是在基因组学、临床药理学、实验室动物工作人员和威尔斯中心的支持。”Clapp说。
印第安纳大学团队在细胞培养和基因工程小鼠模型中测试了Healx化合物，这些模型在预测人类治疗效果方面有很强的记录。现在，印第安纳大学是INSPIRE-NF1研究的一个站点，这是一项针对HLX-1502的II期临床试验，通过神经纤维瘤病临床试验联盟招募了20名NF1患者。
“联盟及其23个成员站点提供了临床试验基础设施、患者访问和运行临床试验的专业知识。”负责印第安纳大学联盟运营的Steven Rhodes博士说，他还是印第安纳大学健康神经纤维瘤病多学科项目的联合主任。Riley儿童医院的NF诊所每年接待来自全州和地区的300至400名患者。
“我认为这种合作关系是一个极好的例子，说明我们如何能够在短短几年内快速将疗法从实验室转移到临床，而历史上这可能需要几十年甚至更长时间。”Rhodes说。
印第安纳大学-Healx的合作关系可能会持续多年，这对患有神经纤维瘤病的人来说是一个胜利。
“Clapp博士在临床前和临床事务之间的交界处提供建议，他的观点、知识和见解是无价的。”Manso说。“我们现在正在与印第安纳大学进行临床试验，并继续与Clapp博士及其团队进行临床前研究。”
(全文结束)
