加拉达西单抗（Garadacimab）和塞贝曲司他（Sebetralstat）在早期试验中被证明对遗传性血管性水肿（HAE）患者是安全的，这展示了已被FDA批准的加拉达西单抗的应用前景。
什么是加拉达西单抗和塞贝曲司他的安全性特征？
加拉达西单抗的一个显著优点在于，尽管它作用于凝血途径、补体途径以及接触或激肽释放酶途径的上游位置，但其安全性表现非常出色。为了验证这一点，我们在第二阶段、第三阶段以及开放标签试验中监测了多种指标，包括血栓形成和出血情况。结果表明，由于抑制因子XIIa的作用，并未发现任何与出血或血栓相关的信号，其安全性非常高。注射部位反应极小，其他不良反应也非常有限。因此，从长期预防的角度来看，这是一种非常安全的药物。
对于塞贝曲司他，其不良反应同样很少。有人可能会问：“如果感到恶心，是否可以服用这种药？会不会因为它是口服药物而引发呕吐？”目前看来，这并不是一个问题。此外，人们还询问：“如果喉咙因肿胀而发生阻塞，是否还能吞咽这种药？”从现有的数据来看，这也并非问题。
然而，必须记住的是，越早服药效果越好，这样可以减少发病率、死亡率，同时降低对工作质量和生产力的干扰。不要等到喉咙极度肿胀或者已经开始呕吐时才服药。尽早用药才是关键。
总的来说，我认为这两种药物都具有良好的安全性记录，并且都能发挥作用。一旦获得批准，它们将为患者带来最少的负担——一种是因为剂量频率低，另一种则是因为它是口服而非注射药物。因此，将它们分别用于急救和预防发作是非常合理的。
临床医生何时可以期待这两种治疗手段上市？
加拉达西单抗已经在包括欧盟多个国家在内的许多国家获得批准，但在美国尚未获批。我们预计很快就会有消息。（注：采访发生在批准之前。）一旦获批，希望它的上市速度会很快，并且能够迅速普及。有时，新药上市的前六个月内，保险公司可能不会覆盖其费用。但我认为，鉴于其高效性和低频次的用药需求，它很可能会成为首选药物。
至于塞贝曲司他，它也在许多国家获得了批准，但尚未在美国获批。上周曾预期会通过审批，但似乎推迟了一个月。这与药物本身无关，而是由于FDA积压的问题，至少据我了解是这样。我认为它也会面临同样的问题，即在上市的前六个月内，保险公司可能会拒绝申请或处方。但即便如此，我认为这种情况不太可能发生，因为它有一些独特的特性，将成为理想的急救药物。
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