克利夫兰——
单次注射预防心脏病
一次输注，"坏"胆固醇显著降低，效果可能持续终生。一种实验性基因编辑治疗方法正在医学界引起关注——研究人员表示，这种方法有朝一日可能会改变数百万美国人预防心脏病的方式。
这项发表在《新英格兰医学杂志》上的治疗针对肝脏中名为PCSK9的基因。一种微小的分子机器包裹在脂肪涂层中，使其能够通过血液流动并滑入肝细胞，沿着细胞的DNA爬行直到找到该基因。然后它擦除一个DNA字母并用另一个替换。这一微小变化使PCSK9失效，阻止肝脏产生它所制造的蛋白质。没有这种蛋白质，肝脏会从血液中清除更多的低密度脂蛋白胆固醇（有害的那种），从而保持较低水平。
在35名患者的初步试验中，所有患者都有遗传性高LDL水平或已有心脏病，最高剂量的治疗将LDL降低了高达62%。在18个月前接受治疗的患者中，这些降低效果似乎持续存在。计划进行一项200名患者的大规模研究。
心血管疾病每年导致近80万美国人死亡。现有治疗方法——每日他汀类药物、注射PCSK9阻断药物——效果良好，但依从性一直是个问题。三分之一到一半的患者在开始服用降胆固醇药物后一年内停止服用，即使是在心脏病发作后。一次性治疗可能会完全绕过这一障碍。
高成本的基因疗法通常针对罕见疾病开发——但开发这种治疗方法的公司（现在是礼来公司的一个子公司）表示，如果该药物最终获得批准，可负担性是一个优先考虑的问题。研究人员表示，目标是一种有朝一日成为常规初级保健一部分的药物。
然而，专家们呼吁谨慎。美国食品药品监督管理局要求所有基因治疗患者随访15年，研究人员承认在该治疗方法可能走向广泛应用之前，需要显著更多的安全数据。
新发现可能改写阿尔茨海默病治疗方案
研究人员可能即将改变科学家对阿尔茨海默病的理解方式，而这一切始于你身体已经产生的一种气体。
凯斯医疗大学医院和凯斯西储大学哈林顿发现研究所的一项新研究发现，一氧化氮在调节选择性剪接方面发挥着广泛作用——这一过程使单个基因被编辑成多个不同版本，大大增加了我们的DNA可以产生的指令数量。研究人员发现，阿尔茨海默病患者大脑中的一氧化氮水平较低，这种调节的丧失与更多的斑块堆积和更快的记忆衰退相关。
这一发现直接挑战了几十年来的科学思维。该领域长期以来认为阿尔茨海默病患者大脑中的一氧化氮水平过高并导致疾病。这项研究表明情况恰恰相反。
研究团队还确定了特定酶，这些酶从参与基因剪接的脑蛋白质中剥离一氧化氮——造成一氧化氮缺乏状态。这开辟了一个潜在的新治疗靶点：阻断这些酶以恢复一氧化氮水平，可能减缓或治疗该疾病。下一步包括使用新型酶抑制剂进行动物研究。研究结果发表在《分子细胞》杂志上。
服用补充剂前请三思
社交媒体上充斥着补充剂推荐——但克利夫兰诊所建议将其视为药物对待。这意味着在服用前确认你是否真的需要它。
服用过多补充剂可能会给肾脏和肝脏带来负担，并与处方药产生相互作用。许多产品缺乏科学支持，不受美国食品药品监督管理局监管。购物时，寻找经过第三方测试、筛选重金属的产品。
孕妇应格外小心：某些补充剂可能伤害发育中的婴儿。在添加任何新产品前请咨询你的医生。
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