当爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）即将上任的首席执行官Renee Gala下周接管公司时，她将启动一项全新的药物上市工作。
周三，美国食品药品监督管理局（FDA）批准爵士制药的Modeyso（dordaviprone），用于1岁及以上接受既往治疗后疾病进展的H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者。该药物是今年早些时候爵士制药以9.35亿美元收购Chimerix公司获得的首个系统性治疗药物。
FDA在8月6日的声明中表示，该批准基于在美国开展的5项开放标签、非随机临床试验中共50名患者的疗效数据。数据显示，接受放疗至少90天的患者群体中，总体缓解率为22%，中位缓解持续时间为10.3个月。FDA同时指出该药物存在过敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的黑框警告。
此前Chimerix在2024年12月的企业简报中预估，美国约有2000名患者可能符合dordaviprone治疗条件。这家生物技术公司曾指出该药物具备"超孤儿药"定价潜力，并预估存在重磅市场机会。在被爵士制药收购前，Chimerix已启动该药物的III期临床试验。
与此同时，爵士制药正在经历2025年CEO更替。任职多年的CEO Bruce Cozadd已于2024年12月宣布退休计划，并于2025年7月正式确认Gala接任。已在公司任职五年的Gala将于周一履新。
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