20世纪和21世纪，尤其是在二战之后，医学领域的显著发展基于与医学相关的基础科学或临床领域的研究。辐射、核能和空间研究的进步在这一进程中发挥了重要作用。一些外行人常常认为研究仅在高度复杂的实验室或高度专业化的机构中进行，这些地方的工作致力于可能适用于也可能不适用于医疗实践的科学进步。然而，这种观点忽略了在医院和医生办公室中每天都在进行的临床研究。
历史注记
尽管20世纪最引人注目的医疗变化和最广泛宣传的是强效药物和复杂手术的发展，但另一个显著的变化包括放弃了大多数过去的治疗方法。19世纪中叶，患有多种疾病的患者会被部分或完全禁食、放血、泻药治疗、拔罐（通过将充满蒸汽的紧贴器皿应用到身体某部位然后冷却器皿）和休息，有时甚至长达数月或数年。更近一些时候，患者会被开具各种限制性饮食，并在腹部手术后常规卧床数周，心脏受影响时卧床数周或数月，患结核病时卧床数月或数年。放弃这些措施可能不被认为是涉及研究，但首次鼓励胃溃疡患者正常饮食（而不是依赖传统的清淡食物）的医生，以及首次在患者经历轻微冠状动脉血栓形成后一周或两周就让他们下床活动（而不是坚持至少六周严格卧床休息）的医生，与首次尝试新药的医生一样在进行研究。通过观察放弃治疗方法后的结果，这种研究具有不可估量的价值，而且这种需求并未消失。
临床观察
当今进行的许多调查性临床工作只需相对简单的实验室设施，因为它是观察性的而非实验性的。当代医学研究的一个特点是，它通常需要多人的合作，也许不是所有参与者都是医生。尽管技术不断进步，但仍有很多可以通过观察和分析疾病过程的自然历史来学习，从疾病开始影响患者，到疾病进程的发展，直到疾病解决或患者死亡。这类研究最适合由在办公室工作的医生进行，因为他们比仅在医院工作的医生更能观察到整个疾病过程。然而，值得注意的是，即使经过精心计划和严格执行，观察性研究也受到许多解释上的限制和陷阱。
药物研究
向患者施用任何药物，尤其是新药，本质上是一种实验：手术也是如此，特别是如果它涉及对现有技术的修改或全新的程序。关心患者、仔细观察、准确记录和冷静的思维是这种研究的关键，实际上也是所有形式临床研究的关键。由于患者是个体，对情况的反应各不相同，因此需要对患者群体的数据进行统计分析以评估和验证这些数据。
20世纪，尤其是21世纪，医学领域的一个显著特征是新药的开发，这通常是由制药公司完成的。直到19世纪末，新药的发现主要靠运气。正是在这一时期，德国科学家保罗·埃尔利希（Paul Ehrlich）开始制定现代制药研究的原则，使开发大量安全有效的药物成为可能。然而，这些好处也带来了自己的缺点：据估计，多达30%的住院或入院患者因医生为其治疗而开的药物（医源性疾病）而遭受不良影响。有时很难确定某种药物是否导致了某些疾病。例如，1959年至1962年的沙利度胺灾难就是一个例子。只有在全世界出生了大量畸形婴儿后，才明确母亲服用作为镇静剂的沙利度胺是罪魁祸首。
在进行临床研究的医院中，伦理委员会通常会考虑每个研究项目。如果委员会认为风险不值得，项目就会被拒绝。
在实验室中确定了一种潜在有用的化学化合物后，会在动物身上进行广泛的测试，通常持续数月甚至数年。很少有药物能通过这一阶段。如果测试结果令人满意，可能会决定在人体上进行药物测试。这是许多临床研究的基础。在大多数国家，第一步是在少数健康志愿者身上研究其效果。响应、代谢影响和可能的毒性都会仔细监测，必须完全令人满意才能批准进一步的研究，即用于患有该药物治疗疾病的患者。首先对这些患者中的有限数量进行测试，以确定有效性、适当剂量和可能的不良反应。这些深入研究在严格的条件下进行，控制非常严格。随后会涉及更大数量的患者，以获得更广泛的信息样本。最后，会设立一个全面的临床试验。如果监管机构对药物的质量、安全性和有效性感到满意，它将获得生产许可。随着药物的广泛应用，最终会在治疗实践中找到其合适的位置，这个过程可能需要多年时间。
20世纪中期，临床研究的一个重要进展是对照临床试验的发展。这旨在比较两组患者，其中一组接受了某种治疗，而另一组没有。例如，测试新药时，一组患者接受药物，另一组接受外观相同但已知无效的安慰剂。试验结束后，可以通过多种方式评估结果，从而确定药物是否有效和安全。通过同一技术，可以比较两种治疗方法，例如新药与更熟悉的药物。由于个体在生理和心理上存在差异，必须以随机方式分配患者，使用独立于人为选择的方法，以便这些差异在两组之间平均分布。
为了减少偏见并使试验尽可能客观，有时会使用双盲技术。在这种程序中，医生和患者都不知道正在进行哪种治疗。尽管采取了这些预防措施，试验结果仍可能受到偏见的影响，因此需要严格的统计分析。显然，许多伦理甚至法律问题随之而来，所有患者都必须给予知情同意才能被纳入。当患者昏迷、精神混乱或无法给予知情同意时，会出现困难。儿童是一个特殊的问题，因为并非所有法律都同意父母可以合法地将孩子承诺进行实验程序。涉及患者的试验和所有形式的临床研究通常必须提交给当地设立的委员会，以审查每个提案。
外科手术
在药物研究中，关键步骤是由在实验室合成或分离新药的化学家完成的；临床医生只起辅助作用。在开发新的外科手术中，临床医生扮演着更重要的角色，尽管背景中的实验室科学家和其他人也做出了巨大贡献。许多新手术之所以成为可能，是因为麻醉技术的进步，而这又依赖于设计机器的工程师和生产新药的化学家。其他手术则得益于新材料，如用于制造人工髋关节和膝关节的合金和塑料。
只要可行，新手术会在动物身上进行试验，然后再在患者身上尝试。这一做法尤其适用于器官移植。外科医生——而不是实验生理学家——在动物身上进行了肾脏、肝脏和心脏移植，然后才尝试在患者身上进行这些手术。然而，动物实验的价值有限，因为动物并不患有所有与人类相同的疾病。
现代外科治疗的许多其他发展都建立在坚实的实验基础上，通常首先在动物身上进行，有时也在人类身上进行；其中包括肾透析（人工肾）、动脉旁路手术、胚胎植入和交换输血。这些治疗不仅为患者提供了新的疗法，还导致了对身体如何运作的新知识的获得。21世纪初的研究项目之一是基因移植，这有可能为癌症和其他疾病提供治愈方法。
筛查程序
现代医学科学的发展使得在人们实际感受到疾病影响之前就能检测到病理状况。例如，某些形式的癌症、高血压、心脏病和肺病、各种家族性和先天性条件、代谢紊乱如糖尿病以及获得性免疫缺陷综合征（AIDS）。筛查要考虑的问题是，是否应该通过定期检查来识别这些潜在患者。这样做意味着受试者应该了解自己的状况，其次，如果他们检测呈阳性，有有效的措施可以防止他们的状况恶化。这种所谓的特定筛查程序成本高昂，因为它们涉及大量人群。筛查可能导致许多人改变生活方式，但长期来看，并非所有这些改变都被证明是完全有效的。虽然筛查诊所可能不由医生运营，但它们在预防保健服务中变得越来越重要。
对人口各个部分进行定期的一般医学检查，例如对商务高管进行检查，是另一种识别风险因素的方法，如果不加以纠正，这些风险因素可能导致显性疾病的发展。
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