Longeveron Inc.（NASDAQ：LGVN），一家临床阶段的再生医学生物技术公司，致力于开发针对危及生命和与衰老相关慢性疾病的细胞疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其干细胞疗法laromestrocel用于治疗儿科扩张型心肌病（DCM）的研究性新药（IND）申请。此次获批的IND申请允许其直接进入单一的II期关键注册临床试验。
Longeveron首席医学官Nataliya Agafonova医生表示：“我们很高兴将laromestrocel推进到儿科扩张型心肌病的临床开发阶段，这是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，目前尚无有效的治疗方法。近40%的DCM患儿在确诊两年内需要心脏移植或死亡，这表明迫切需要新的治疗方法来应对这种儿科心血管疾病。我们在DCM领域的开发项目再次印证了Longeveron致力于开发用于罕见疾病，特别是心血管疾病的创新干细胞疗法的承诺，我们相信laromestrocel具有显著改善患者生活的潜力。”
Laromestrocel是一种专有的、可扩展的、同种异体的实验性细胞疗法，源自间充质干细胞（MSC），具有多种潜在的作用机制，可能引发抗炎、促血管再生的反应，因此可能广泛应用于一系列罕见病和与衰老相关的疾病。
佛罗里达大学儿科副主任兼Powell基因治疗中心主任Barry Byrne医生表示：“FDA对laromestrocel IND的批准是儿科心血管治疗领域的重要里程碑。目前对DCM的治疗主要集中在管理症状、改善心脏功能和预防并发症，而不是针对病因进行治疗。许多在成人中已被证明有效的治疗药物在儿童中缺乏同样的证据。Longeveron创新的干细胞疗法，通过干细胞修复受损心脏组织的潜力，可能成为治疗儿童心血管疾病的一项突破性进展。”
扩张型心肌病（DCM）发生在心脏一个或多个心腔的肌肉变大或被拉伸（扩张）时。为了补偿受影响的心腔，其他心腔需要更加努力地工作，也可能变得扩张和肥大。随着病情的发展，心脏会变得越来越弱，泵血能力下降，导致全身供血困难。这可能导致充血性心力衰竭，使液体在肺部、肝脏、腹部和下肢积聚。大多数情况下，DCM的确切病因无法确定（特发性心肌病）。
DCM是儿童中最常见的心肌病类型，约占所有儿科心肌病病例的50%至60%。根据儿科心肌病登记处的数据，DCM在男孩中的发病率高于女孩。尽管所有年龄段都可能受到影响，但研究表明，DCM在婴儿期（1岁前）比在年长儿童中更为常见。
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