美国食品药品监督管理局（FDA）已批准比利时生物制药公司UCB的Kygevvi（多西西汀和多西利明）用于治疗遗传性线粒体疾病——胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。
该批准适用于成人患者以及12岁前出现症状的儿童患者。TK2d会导致进行性严重肌肉无力，即肌病。FDA的审批决定基于二期临床试验的疗效与安全性数据、两项回顾性病历研究以及一项扩大用药项目。
UCB公司表示，该疗法目前仅在美国获得批准，尚未获准在其他国家使用，预计将于2026年第一季度在美国市场上市。
Kygevvi由两种嘧啶核苷组成，即多西西汀和多西利明。其作用机制是将脱氧胞苷和脱氧胸苷整合至骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸（DNA）中，动物研究表明这能恢复TK2d突变导致的线粒体DNA拷贝数异常。
UCB首席医疗官多纳泰洛·克罗切塔表示：“多西西汀和多西利明的获批对TK2d患者群体具有里程碑意义，此前该罕见遗传性线粒体疾病除姑息治疗外尚无FDA批准的治疗方案。我们衷心感谢患者、家属、倡导者、医疗提供者以及致力于临床试验的专业团队，是他们与我们共同完成了这项重要使命。”
该疗法已获得美国监管机构授予的罕见儿科疾病认定、突破性疗法认定、优先审评资格及孤儿药资格。同时，UCB公司还获得了罕见儿科疾病优先审评券（RPDPRV），该凭证可用于未来产品申请的优先审评。
2024年，该公司曾获得FDA对Bimzelx（比美克珠单抗-bkzx）的批准，用于治疗三种不同炎症性疾病的成年患者。
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