美国食品药品监督管理局(FDA)正在就一项试点计划征求意见，该计划将让合格的外部机构与申办方合作，为拟向FDA提交的新药临床试验申请(IND)开发和审查首次人体(FIH)临床试验方案。
该机构还发布了一份草案指南，以澄清在哪些情况下药物开发者可以依靠一项严格、充分且设计良好的临床试验，加上确证性证据，来支持药物获批。
这两项关键举措于周一宣布，是卫生与公众服务部(HHS)更广泛的"开拓者行动"计划的一部分。该计划包括一系列旨在从新药临床试验申请阶段到后期临床试验加速药物开发的措施。
FDA表示，它正在开放一个公共档案，征求对"加速新药临床试验"试点计划的意见，以缩短从药物发现到首次人体研究的时间。
HHS部长小罗伯特·肯尼迪宣布，该试点计划旨在扭转临床试验越来越多地转移到中国等海外的趋势。
肯尼迪表示："美国应该是世界上开发新药的最佳场所，但我们却建立了一个将太多临床研究推向海外的体系。在特朗普总统的领导下，HHS正在启动一项全部门协调努力，以恢复美国在临床研究领域的领导地位，消除不必要的障碍，并将更多的临床研究和投资带回美国。"
"美国以前曾引领世界医疗创新，"他补充道，"我们将再次引领。"
根据该试点计划，制药公司将与合格的研究机构（如学术医疗中心或合同研究组织）合作，使用滚动IND提交平台，为首次人体临床试验开发1期IND申报材料，目标是最小化临床暂停的需要。提交公众意见的截止日期为7月22日。
草案指南
FDA还宣布了一份修订后的草案指南，题为"证明人用药物和生物制品的有效性"。该指南旨在"澄清药物开发者可能能够依靠一项严格、充分且设计良好的关键临床研究，加上确证性证据，来证明药物获批所需的有效性实质性证据的情况。"
去年，前FDA局长马蒂·马卡里宣布计划改变该机构要求两项设计良好且充分的临床试验的传统政策，改为仅需一项。然而，直到现在，实施该政策的草案指南才得以发布。
对草案指南提交意见的截止日期为8月24日。
FDA宣布临床试验新QSP方法
作为"开拓者行动"倡议的一部分，FDA还宣布了一份草案指南，提供了关于适当使用定量系统药理学(QSP)方法的建议。该方法旨在帮助确定首次人体1期试验中的最小预期生物效应水平(MABEL)剂量。
FDA宣布："为首次人体试验选择适当的初始剂量是关键步骤。为了继续摆脱历史上使用动物毒理学研究来选择首次人体试验剂量的方法，本草案指南旨在帮助为具有更复杂机制的新型疗法适当选择剂量。"
根据《联邦公报》的公告，"QSP已作为一种工具出现，用于模拟疾病进展和复杂的药物-生物系统相互作用。QSP结合了对生物系统和药物暴露反应的理解，能够以机制化、定量的方式模拟药物如何与其靶点相互作用并触发下游生物反应。"
对草案指南提交公众意见的截止日期为7月24日。
该倡议的另一个方面是FDA关于主方案的草案指南。该机构更新了一份草案指南，包括关于篮子试验的信息，这是一种主方案类型，用于评估一种药物在多种疾病、病症或疾病亚型上的效果。该指南还涵盖了伞式试验和平台试验，这些是评估多种药物的其他类型主方案。
新网页
作为"开拓者行动"的一部分，FDA的其他行动包括推出一个名为"1期IND导航器"的新网页。该页面提供了准备并向FDA药品评价与研究中心(CDER)和生物制品评价与研究中心(CBER)提交IND所需的工具和指南。
该机构还推出了一个关于临床试验新药临床试验申请：化学、制造和控制(CMC)信息的新网页。它宣布，一些公司此前在药物开发过程的某些阶段提交了超过必要数量的数据。此次更新澄清了首次人体1期IND的关键阶段特定CMC要求，确保公司仅生成和提交必要的数据。
FDA宣布了一个针对1期试验的新呼叫中心，电话号码为240-276-9358或[电子邮箱]。呼叫中心专家将实时回答有关临床方案和其他监管要求的问题。该呼叫中心还可以促进与机构内适当主题专家的接触。
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