初步研究结果显示，在51名可评估的原发性血小板增多症（ET）患者中，INCA033989单药治疗实现了血小板计数的快速且持久的正常化。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予INCA033989突破性疗法认定，用于治疗携带1型CALR基因突变且对至少一种细胞减灭治疗耐药或不耐受的原发性血小板增多症（ET）患者。
INCA033989是一种首创的靶向突变钙网蛋白（mutCALR）的单克隆抗体，旨在仅特异性靶向骨髓增殖性肿瘤（MPNs）患者中的恶性细胞。FDA的认定基于两项I期临床试验的数据（临床试验注册号：NCT06034002；NCT05936359），这些试验评估了INCA033989在表达mutCALR的骨髓增殖性肿瘤（包括ET）患者中的应用。研究参与者每两周静脉注射一次INCA033989，剂量范围为24至2500毫克。
对51名可评估ET患者的初步研究结果显示，INCA033989单药治疗在所有剂量水平下均实现了血小板计数的快速且持久的正常化。73%的参与者（n=37）达到了完全血液学缓解（定义为血小板计数≤400×10^9/L）。在两种突变类型（1型和非1型CALR突变）中，较高剂量下观察到更显著的疗效提升。该治疗整体耐受性良好，未出现剂量限制性毒性反应。
基于这些积极结果，因塞特公司（Incyte）宣布，针对所有CALR突变类型ET患者的INCA033989 III期临床试验计划于2026年中正式启动。
因塞特公司总裁兼研发负责人帕布罗·J·卡尼奥尼医学博士表示：“因塞特公司长期以来致力于改善骨髓增殖性肿瘤患者的治疗结局，此次突破性疗法认定充分印证了INCA033989作为一种创新疗法的巨大潜力，有望为当前治疗选择极为有限的原发性血小板增多症患者带来根本性治疗变革。”
参考文献：
- Incyte公司新闻稿：《因塞特公司首创的靶向mutCALR单克隆抗体INCA033989获美国FDA突破性疗法认定》，2025年12月7日发布。
- Gupta V, Mascarenhas J, Ali H 等人。《INCA033989在原发性血小板增多症患者中的安全性及有效性：一种新型首创靶向突变钙网蛋白的单克隆抗体》，《血液》杂志，2025年11月3日在线发表。
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