Vibrance-1 2期研究(NCT06358950)的新结果显示，Alixorexton（Alkermes公司研发的一种实验性口服高选择性orexin 2受体激动剂）与1型发作性睡病(NT1)患者报告的疾病严重程度、认知功能和疲劳症状改善相关。
在2026年4月18-22日于芝加哥举行的美国神经病学学会(AAN)年会上，研究者报告了这项随机安慰剂对照Vibrance-1研究的结果。该研究纳入了92名成年NT1患者，随机分配接受安慰剂(n=23)或每日一次Alixorexton 4mg(n=23)、6mg(n=22)或8mg(n=24)治疗，双盲治疗期为6周。随后是一个可选的7周开放标签扩展期(OLE)，期间88名患者完成治疗并接受每日6mg Alikermes治疗，在扩展期的前2周允许调整剂量。
VIBRANCE-1研究此前报告的疗效数据显示，Alixorexton在所有剂量下均能产生统计学显著的、剂量依赖性的清醒度改善，这是通过6周治疗后的维持清醒测试测量的。这些改善伴随着白天过度嗜睡的显著减少，Epworth嗜睡量表评分在所有剂量下均有改善(P<0.0001)。
在当前的分析中，法国Gui de Chauliac医院睡眠障碍中心主任Yves Dauvilliers博士报告，在第6周时，所有Alixorexton剂量组的Narcolepsy Severity Scale–临床试验(NSS-CT)评分均较基线有所改善，平均变化值分别为-9.1(4mg)、-12.4(6mg)和-11.0(8mg)。所有与安慰剂的比较在第6周均名义上显著(P<0.001)，且在第8周和第12周各组中也观察到改善。
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摩德纳和雷焦艾米利亚大学博洛尼亚神经科学IRCCS的发作性睡病中心主任Giuseppe Plazzi博士在一份声明中表示："Vibrance-1 2期研究的结果为我们提供了丰富而全面的数据集，使我们能够更好地理解Alixorexton对1型发作性睡病核心症状的治疗效果。第6周时在患者报告的疾病严重程度、认知功能和疲劳等测量指标上观察到的改善，通过七周的开放标签扩展期得以维持，这支持了Alixorexton效果的持久性。这些患者报告的结果突出了发作性睡病中常被忽视但对患者日常功能至关重要的临床相关维度，并证明了Alixorexton对1型发作性睡病患者产生有意义影响的潜力。"
探索性患者报告结果表明认知和疲劳症状有所改善。在British Columbia认知症状抱怨量表(BC-CCI)上，从第2周起就观察到较基线的改善，并持续到第6周，所有Alixorexton组在第6周与安慰剂相比均显示出名义上显著的差异(P<0.0001)。这些改善在整个OLE期间保持不变。认知症状的患者总体严重程度印象评分(PGI-S)也观察到了类似的模式。
与疲劳相关的结果也呈现出类似的轨迹。PROMIS疲劳短表6a的评分在所有Alixorexton剂量组中从第2周起就有所改善，并持续到第6周，所有组与安慰剂相比均显示出名义上的统计学显著性(P<0.01)。这些改善在OLE期间也得到了保持。疲劳症状的PGI-S显示出类似的趋势，与患者报告的疲劳严重程度随时间的降低一致。
Alkermes公司研发高级副总裁兼首席医学官Craig Hopkinson博士在一份声明中表示："Vibrance-1研究产生的广泛而深入的数据提供了强有力的证据，证明Alixorexton有潜力通过解决1型发作性睡病疾病负担谱系中的多个要素，对患者的生活产生有意义的影响。重要的是，在患者报告的症状严重程度、认知和疲劳方面观察到的差异化特征，突显了Alixorexton为发作性睡病患者提供独特且临床相关治疗方案的潜力。这些数据为我们3期项目奠定了坚实基础，增强了我们对正在启动的针对1型和2型发作性睡病的Brilliance研究的信心。我们期待在这些关键性试验中进一步表征Alixorexton的疗效和安全性特征。"
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参考文献：
- Dauvilliers Y, Grunstein R, Mignot E, 等. Vibrance-1 2期研究中用Alixorexton（一种Orexin 2受体激动剂）治疗1型发作性睡病患者对患者报告的疾病严重程度、认知功能和疲劳的改善。2026年美国神经病学学会(AAN)年会报告；4月18-22日；芝加哥，伊利诺伊州。
- Alkermes宣布Vibrance-1 2期研究关于每日一次Alixorexton治疗1型发作性睡病患者的积极顶线结果。Alkermes新闻稿。2025年7月21日。2026年4月20日获取。
- Alkermes将在2026年美国神经病学学会(AAN)年会上展示Vibrance-1 2期研究关于Alixorexton治疗1型发作性睡病患者的附加数据。Alkermes新闻稿。2026年4月16日。2026年4月20日获取。
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