一种新型异基因T细胞免疫疗法可减少接受干细胞移植的血液癌症患者的慢性移植物抗宿主病
马里兰州银泉市，2026年7月1日（环球新闻社）——美国食品药品监督管理局今日批准了Tregzi，这是首个用于改善接受异基因造血干细胞移植的成人血液癌症患者慢性移植物抗宿主病(GVHD)生存率的调节性T(Treg)细胞免疫疗法。该疗法代表了对部分高风险成人血液癌症患者进行异基因造血干细胞移植的一种新方法。在移植过程中，治愈癌症往往只是挑战的一部分；避免慢性GVHD对长期预后同样重要。
Tregzi利用从密切匹配的供体血液中收集的干细胞和免疫细胞，帮助身体对抗癌症，同时降低一种称为慢性GVHD的严重并发症风险——当移植的供体血细胞攻击患者身体时可能发生这种情况。患者在接受化疗准备身体进行骨髓或干细胞移植后接受此治疗。
"对于需要干细胞移植的血液癌症患者来说，慢性移植物抗宿主病长期以来一直是患者最害怕且最难预防的并发症之一，"生物制品评价与研究中心代理主任Karim Mikhail表示，"今日的批准提供了一种真正的新方法，可在显著降低该风险的同时帮助重建免疫系统，反映了细胞疗法为患者带来的希望。"
Tregzi是一种供体来源的细胞免疫疗法，由三种细胞成分组成：纯化的造血干细胞和祖细胞(HSPCs)、Treg细胞和传统T(Tcon)细胞，每种细胞均来自8/8 HLA匹配的亲属或非亲属供体的动员外周血。Treg细胞是一种帮助调节免疫反应并维持免疫耐受的免疫细胞。Tregzi旨在患者血液形成和免疫系统重建期间降低慢性GVHD的风险。
Tregzi的安全性和有效性通过PRECISION-T临床试验得到证实，在该试验中，187名患有血液癌症（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）的成年患者被随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。主要终点是慢性GVHD生存率，定义为从造血干细胞移植到两年内任何原因死亡或中度或重度慢性GVHD首次发作的最短时间。接受Tregzi治疗的患者达到了显著更高的慢性GVHD生存率。一年后，78%接受Tregzi治疗的患者达到了这一结果，而接受标准移植的患者为38.4%。考虑到死亡作为竞争风险后，接受Tregzi治疗的患者中有12.6%在一年内发展为严重的慢性GVHD，而接受标准移植的患者这一比例为44%。这项随机对照试验的结果高度具有说服力且内部一致，表明在目标人群中具有临床益处。FDA审查了该试验结果，确定Tregzi的益处大于其风险。
Tregzi观察到的副作用通常与接受干细胞移植的患者预期一致——最常见的是感染。在Tregzi输注过程中，没有患者出现严重反应，研究期间未观察到移植物失败病例。患者和医疗保健专业人员应查阅完整的处方信息以获取完整的安全信息。
该申请获得了孤儿药和再生医学先进疗法认定。
FDA已批准Tregzi由Orca Biosystems, Inc.公司上市。
FDA是美国卫生与公众服务部下属的一个机构，通过确保人用和兽用药物、人用疫苗和其他生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责确保国家食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射发射电子产品的安全，并监管烟草产品。
联系方式
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