东京，2025年9月16日 /美通社/ -- 日本卫材公司（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，“卫材”）今日宣布，其在研抗MTBR（微管结合区）tau抗体药物艾塔兰妥单抗（研发代号：E2814）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。快速通道资格是FDA设立的专项计划，旨在加速开发针对严重或危及生命疾病（如阿尔茨海默病）未满足医疗需求的创新药物，并为申办方提供更频繁的监管沟通机会。
阿尔茨海默病是一种慢性进行性神经退行性疾病，其特征是患者大脑中形成由淀粉样β蛋白聚集体构成的斑块和由tau蛋白构成的神经原纤维缠结。研究数据表明，淀粉样β原纤维和tau蛋白缠结在神经退行过程中发挥关键作用。
艾塔兰妥单抗是一种靶向特定含MTBR的tau蛋白亚型（即在不同脑区扩散tau病理的tau种子）的抗体药物，由卫材与伦敦大学学院通过研究合作共同发现。
在针对常染色体显性遗传性阿尔茨海默病（DIAD）患者的I/II期临床试验（研究103，NCT04971733）中，已证实艾塔兰妥单抗可与脑脊液（CSF）中的MTBR-tau亚型产生靶向结合。此外，反映脑内tau病理生理的生物标志物CSF MTBR-tau243水平显著降低，且tau PET信号呈现抑制或下降趋势。这些结果表明艾塔兰妥单抗抑制了tau蛋白在DIAD患者大脑中的传播并减少了tau聚集体的积累。
目前，艾塔兰妥单抗正与标准治疗药物——抗淀粉样β原纤维抗体仑卡奈单抗联合进行两项临床试验：由圣路易斯华盛顿大学医学院常染色体显性遗传阿尔茨海默病网络试验单位（DIAN-TU）主导的针对DIAD患者的Tau NexGen II/III期临床试验（NCT05269394），以及针对散发性早发型阿尔茨海默病患者的II期临床试验（研究202，NCT06602258）。
继靶向淀粉样β蛋白的治疗方案后，若靶向tau蛋白的疗法成功上市，预计将为阿尔茨海默病治疗带来又一重大突破。
卫材将神经科学领域列为核心治疗方向之一，将继续基于前沿神经科学研究推动创新药物开发，致力于为包括阿尔茨海默病在内的高未满足需求疾病患者及其家庭创造更大价值。
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【编辑备注】
1. 关于美国食品药品监督管理局快速通道资格
快速通道是FDA为加速治疗严重疾病且满足未满足医疗需求的药物开发及审评设立的专项机制。该资格不仅适用于尚无有效疗法的疾病领域，也适用于较现有疗法具有潜在优势的新药。获得快速通道资格的药物将增加与FDA的沟通频次，若新药上市申请时临床数据充分支持，该药物还可能获得加速批准和优先审评资格。
2. 阿尔茨海默病tau病理相关生物标志物
与阿尔茨海默病tau病理相关的液体生物标志物包括脑脊液中含243位残基的tau蛋白（MTBR-tau243）和217位磷酸化tau蛋白（p-tau217）。此外，特异性检测tau聚集体的正电子发射断层扫描（tau PET）被用作影像学生物标志物。这些标志物已被纳入2024年6月美国国家老龄化研究所和阿尔茨海默病协会（NIA-AA）发布的《阿尔茨海默病诊断与分期修订标准》。
参考文献
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