Mustang Bio, Inc. ("Mustang"或"公司")（纳斯达克股票代码：MBIO）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今医学在细胞疗法方面的突破转化为治疗难治性癌症的潜在治愈方案。公司今天宣布，美国食品药品监督管理局("FDA")已授予Mustang的MB-101（IL13Ra2靶向CAR T细胞）孤儿药资格认定，用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤（星形细胞瘤）和胶质母细胞瘤（GBM）。
FDA授予孤儿药资格认定给那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国不到20万人的疾病的药物和生物制剂。孤儿药资格认定提供某些激励措施，如临床试验费用的税收抵免和处方药用户费用豁免。如果产品获得FDA的孤儿药资格状态，该产品将享有七年的市场独占权，用于其孤儿药认定的疾病，这与知识产权保护无关。
Mustang的总裁兼首席执行官Manuel Litchman医学博士表示："我们非常高兴MB-101及时获得了孤儿药资格认定，并且其认定范围比提出的适应症更广。MB-101的孤儿药资格认定，加上之前授予MB-108的孤儿药资格认定，是对我们科学工作的有力验证。我们希望推进MB-101与MB-108联合使用，作为恶性胶质瘤患者，包括复发性胶质母细胞瘤("GBM")和高级别星形细胞瘤患者的一种潜在治疗选择。我们的新型治疗策略结合了我们的MB-101 CAR-T细胞疗法和MB-108溶瘤病毒，利用MB-108重塑肿瘤微环境("TME")，使冷肿瘤变成"热"肿瘤，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的疗效。这一进展表明了我们致力于探索新的可能性，以改善难治性癌症患者的治疗结果。"
如前所述，在2022年美国癌症研究协会("AACR")年会上公布的临床前数据支持了一种联合疗法，以优化治疗复发性GBM的结果。这种联合疗法利用MB-108重塑TME并使冷肿瘤变成"热"肿瘤，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的疗效。单独公布的关于MB-101和MB-108的数据表明，这些疗法在复发性GBM患者中耐受性良好。根据City of Hope 2024年发表在《Nature Medicine》上的论文，两名在接受MB-101治疗前肿瘤内CD3+ T细胞水平较高的患者（即"热"肿瘤）实现了持续7.5个月和66个月以上的完全缓解。重要的是，在那篇论文中，有57名City of Hope的1期试验患者可评估生存情况，这两例完全缓解是在3名在MB-101治疗前肿瘤"最热"的患者队列中观察到的。City of Hope和阿拉巴马大学伯明翰分校的MB-101和MB-108的1期临床试验继续招募患者。
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