纳米结构助力CRISPR递送,推动基因医学发展Nanostructures boost CRISPR delivery for genetic medicine

环球医讯 / 创新药物来源:www.news-medical.net美国 - 英语2025-09-04 03:43:41 - 阅读时长2分钟 - 935字
西北大学团队开发出脂质纳米颗粒球形核酸酸(LNP-SNAs)递送系统,可将CRISPR基因编辑工具递送效率提升三倍,毒性显著降低,成功实现皮肤细胞、白细胞、骨髓干细胞等多类型细胞的精准DNA修复,该技术已进入临床试验前研究阶段,相关成果发表于《美国国家科学院院刊》。
纳米结构CRISPR递送基因医学基因治疗新型递送系统细胞摄取效率基因编辑效率DNA修复成功率细胞毒性临床转化
纳米结构助力CRISPR递送,推动基因医学发展

纳米结构助力CRISPR递送系统突破

当CRISPR基因编辑工具成功递送至细胞核时,即可实现基因沉默、突变修复等治疗功能。但科学家至今未能找到高效安全的递送方式——病毒载体虽效率高却存在免疫风险,传统脂质纳米颗粒(LNP)虽安全性好却存在递送效率低、易困于细胞内体等缺陷。

西北大学化学团队研发的新型递送系统采用"DNA包裹出租车"设计:

  1. 核心装载:将Cas9酶、引导RNA和DNA修复模板三种CRISPR核心组件装载于脂质纳米颗粒内部
  2. 外层包裹:使用致密DNA链构建球形核酸酸(SNA)外壳,直径约50纳米

这种结构创新带来三重优势:

  • 靶向性:通过DNA链特定序列可编程定位特定器官和细胞类型
  • 穿透力:外层DNA与细胞表面受体高效结合,使细胞主动摄取递送载体
  • 安全性:致密外壳有效保护基因编辑工具不被降解

实验验证突破性进展

在多种人体细胞和动物模型中测试显示:

  • 细胞摄取效率提升300%(较新冠疫苗使用的传统LNP)
  • 基因编辑效率提升3倍
  • 精准DNA修复成功率提高60%
  • 细胞毒性显著降低

研究覆盖的细胞类型包括:

  • 皮肤细胞
  • 白细胞
  • 人类骨髓干细胞
  • 肾细胞

"只有极小部分CRISPR组件能突破细胞屏障,"项目负责人Chad A. Mirkin教授指出,"我们通过SNA结构最大化递送效率,使CRISPR能进入此前无法触及的细胞类型。"

从基础研究到临床转化

该技术已进入临床转化阶段:

  • Flashpoint Therapeutics公司正在进行 Merkel细胞癌的II期临床试验
  • 7种SNA疗法已进入人体试验
  • 研究团队正开发针对多种疾病的体内模型验证系统

Mirkin教授强调:"CRISPR的潜力不亚于医学革命,但递送系统的结构设计与基因工具本身同等重要。我们将CRISPR与SNA两大技术结合,开创了基因治疗的新范式。"

这项研究获得美国空军科研办公室(FA9550-22-1-0300)、美国国家科学基金会(DMR-2428112)等机构资助,相关成果发表于《美国国家科学院院刊》(DOI: 10.1073/pnas.2426094122)。

【全文结束】

大健康

猜你喜欢

  • 纽科生物获美国国立卫生研究院资助 开发基于外泌体的夏科-玛丽-图斯病基因疗法纽科生物获美国国立卫生研究院资助 开发基于外泌体的夏科-玛丽-图斯病基因疗法
  • 硒在结肠癌治疗中的应用:对上皮-间质转化影响的研究硒在结肠癌治疗中的应用:对上皮-间质转化影响的研究
  • Vertex与Enlaza达成超20亿美元合作 开发新型自身免疫疾病药物Vertex与Enlaza达成超20亿美元合作 开发新型自身免疫疾病药物
  • Neucore Bio获得美国国立卫生研究院资助 推进基于外泌体的CMT1A遗传病治疗研究Neucore Bio获得美国国立卫生研究院资助 推进基于外泌体的CMT1A遗传病治疗研究
  • 新药指定报告:2025年6月新药指定报告:2025年6月
  • 融资动态:类风湿关节炎疗法、新一代生物传感器等融资动态:类风湿关节炎疗法、新一代生物传感器等
  • 癫痫药物研发与递送技术的创新突破癫痫药物研发与递送技术的创新突破
  • 脾脏细胞助力心脏病发作后心脏修复脾脏细胞助力心脏病发作后心脏修复
  • 免疫系统如何影响胰腺癌:新发现的相互作用提供治疗新见解免疫系统如何影响胰腺癌:新发现的相互作用提供治疗新见解
  • 生物技术革新如何塑造健康未来生物技术革新如何塑造健康未来
  • 为何多数AI药物研发初创举步维艰——Turbine如何破局突围为何多数AI药物研发初创举步维艰——Turbine如何破局突围
  • 大型制药亟需创新——在当前条件下,创新生物技术能否满足需求?大型制药亟需创新——在当前条件下,创新生物技术能否满足需求?
  • 18项新兴生物技术突破:改变医疗与生活的重大进展18项新兴生物技术突破:改变医疗与生活的重大进展
  • 可编程自复制日本脑炎病毒纳米治疗剂重新定义肌萎缩侧索硬化症RNA递送可编程自复制日本脑炎病毒纳米治疗剂重新定义肌萎缩侧索硬化症RNA递送
  • Quotient Sciences与CPI签署谅解备忘录成立合资企业以加速RNA药物开发Quotient Sciences与CPI签署谅解备忘录成立合资企业以加速RNA药物开发
  • Raina Biosciences发布先进生成式AI平台用于mRNA疗法Raina Biosciences发布先进生成式AI平台用于mRNA疗法
大健康
大健康

热点资讯

大健康

全站热点

大健康

全站热文

大健康