Nanoscope Therapeutics宣布其核心基因治疗候选药物MCO-010（sonpiretigene isteparvovec）在欧洲和美国均取得监管里程碑。
欧洲药品管理局（EMA）已授予MCO-010针对五类视网膜营养不良的孤儿药资格认定，涵盖非综合征型和综合征型杆状细胞/锥状细胞为主型营养不良及黄斑营养不良。与此同时，美国食品药品监督管理局（FDA）为MCO-010在Stargardt病（SD）治疗领域授予再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。
EMA的资格认定为MCO-010构建了覆盖数十种视网膜疾病的潜在广谱监管框架，印证了其作为疾病无关疗法的定位。在欧盟，孤儿药资格可享获批后最多10年市场独占期及研发协议协助。FDA的RMAT资格认定则叠加此前已获得的Stargardt病和视网膜色素变性（RP）孤儿药及快速通道资格，意味着美国监管体系提供加速开发路径、临床设计灵活性及获批后7年市场独占。
该多特征视蛋白（MCO）平台是一款单次注射的门诊玻璃体内基因疗法，旨在恢复光感受器退化患者的视力，适用于RP、SD和地理萎缩（GA）等病症。据Nanoscope介绍，与现有基因疗法不同，MCO无需基因检测、手术递送或重复给药。
MCO-010通过激活在晚期视网膜疾病中仍大量存在的双极细胞使其具备光敏感性，利用光感受器丧失后残存的视觉神经回路，实现与常规视网膜诊疗流程的无缝整合。
临床进展与即将开展的试验
Nanoscope临床项目包括：
- RP（视网膜色素变性）：2b/3期RESTORE试验已报告积极结果
- Stargardt病：2期STARLIGHT试验显示鼓舞人心的疗效
- 即将启动的试验：SD的3期注册试验和GA的2期试验预计于2025年底前展开
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