2025年8月EMA肿瘤领域重要审批汇总
核心要点
- 尼罗加司他治疗硬纤维瘤的获批基于DeFi试验，较安慰剂显著改善无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)
- 泽布替尼片剂获准用于所有B细胞恶性肿瘤适应症，安全性数据显示感染和中性粒细胞减少为常见不良事件
- UM171细胞疗法获得血液系统恶性肿瘤附条件批准，在1/2期和2期试验中展现优异总生存(OS)和PFS数据
- 替雷利珠单抗针对非小细胞肺癌(NSCLC)获批显示总生存和无事件生存显著改善，3/4级治疗相关不良事件主要为中性粒细胞减少
以下内容汇总了欧洲药品管理局(EMA) 2025年8月批准的所有肿瘤治疗方案关键信息：
8月18日：尼罗加司他用于进展性硬纤维瘤
尼罗加司他(NCT03785964)获得欧盟委员会批准，用于需要系统治疗的成人进展性硬纤维瘤患者。这是具有里程碑意义的批准，此前欧盟尚无针对该适应症的获批药物。
关键3期DeFi试验数据显示，尼罗加司他组较安慰剂显著延长无进展生存期(HR 0.29；95%CI 0.15-0.55；P<0.001)，客观缓解率(41% vs 8%，P<0.001)和完全缓解率(7% vs 0%)均显著获益。
患者报告的疼痛缓解、硬纤维瘤特异性症状改善以及生活质量提升具有临床意义。常见不良事件包括腹泻、皮疹及育龄女性卵巢毒性。
该批准延续2023年11月美国FDA基于相同试验数据的决策。
8月21日：泽布替尼片剂全适应症获批
泽布替尼(bruinsa)片剂获准在欧盟原有适应症范围内全面使用，这与2025年6月FDA的剂型升级决定保持一致。
目前批准适应症包括：
- 单药治疗华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病成人患者
- 联合奥妥珠单抗治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤
推荐剂量为每日320mg(2片160mg)，与胶囊剂型保持一致。安全性数据显示单药治疗常见不良事件包括上呼吸道感染(36%)、瘀伤(32%)、出血/血肿(30%)及中性粒细胞减少(30%)。ROSEWOOD试验(2017-0017)显示联合治疗常见血小板减少症(37%)、中性粒细胞减少(31%)和疲劳(27%)。
8月27日：UM171细胞疗法获血液肿瘤适应症
UM171细胞疗法(Zemcelpro)在欧盟获得附条件批准，用于经清髓性预处理需异基因造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，当无合适供体细胞时使用。
在27个欧盟国家及冰岛、挪威、列支敦士登获得授权，美国、加拿大、英国和瑞士的注册申请正在进行中。两项前瞻性试验显示：
- 中位随访24个月时，总生存率67%(95%CI 54%-82%)
- 无进展生存率63%(95%CI 50%-79%)
- 非复发死亡率19%，复发率18%
安全性数据显示：
- 2-4级急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率69%
- 3-4级急性GVHD 16%
- 中重度慢性GVHD 7%
- 慢性GVHD无复发生存率55%
8月27日：替雷利珠单抗围手术期治疗高危非小细胞肺癌
替雷利珠单抗(Tevimbra)获批联合铂类化疗作为新辅助治疗，后续单药作为辅助治疗，用于高复发风险可切除非小细胞肺癌成人患者。
3期RATIONALE-315试验(2025-00315)显示：
- 总生存期显著优于化疗+安慰剂组
- 无事件生存风险降低44%(HR 0.56；95%CI 0.40-0.79；P=0.0003)
- 主要病理缓解率差异41.1%、病理完全缓解率差异35.0%
安全性数据显示：
- 试验组3级及以上治疗相关不良事件发生率72.1% vs 对照组66.4%
- 最常见3/4级事件为中性粒细胞计数下降和白细胞减少
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