瑞艾塔生命科学公司研发的佩格他扎莫德（RLS-0071）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认证，用于治疗移植物抗宿主病（GVHD）。该项认证基于正在进行的AURORA二期临床试验（NCT06343792）数据，该试验正在美国、德国和西班牙的6个实验组及2个扩展组中评估该药物对类固醇难治性急性GVHD住院患者的疗效。
瑞艾塔首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药资格是我们应对急性GVHD紧急未满足需求的重要里程碑。EMA对我们二期试验初始数据的积极反馈令人鼓舞，结合此前获得的FDA孤儿药和快速通道认证，验证了我们通过双重靶向机制调控中性粒细胞和补体炎症反应的创新疗法潜力。"
该药物是一种15肽化合物，通过选择性抑制C1位点的补体激活、髓过氧化物酶活性和中性粒细胞胞外诱捕网形成发挥作用。2024年发表的临床前研究显示，健康受试者吸入低剂量脂多糖后6小时，其痰液中的中性粒细胞数量较安慰剂组减少约50%（P=0.04），相关炎症因子如髓过氧化物酶、中性粒细胞弹性蛋白酶和IL-1β水平也显著下降。
AURORA试验为开放标签、前瞻性剂量递增研究，纳入12岁以上接受异基因造血干细胞移植后出现类固醇难治性II-IV级急性GVHD的住院患者。合格标准包括预期住院时长超过1周、体重40-140kg，且治疗期间不计划追加其他GVHD治疗或调整预防性药物剂量。主要终点包括治疗相关不良反应、严重不良反应及总体缓解率，次要终点涵盖激素使用、生存期、非复发死亡率等指标。
瑞艾塔首席医学官Kenji Cunnion指出："我们的干预靶向导致组织损伤的关键通路，包括抑制髓过氧化物酶、NETosis和中性粒细胞弹性蛋白酶，同时保留有益免疫功能。临床数据显示该药对最难治的下消化道急性GVHD具有显著疗效潜力。"
该药物二期试验扩展队列数据预计将于2026年公布，目前正在进行10mg/kg和40mg/kg剂量组的7-14天治疗方案评估，部分患者同时接受芦可替尼联合治疗。
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