青春治疗公司宣布启动JUV-161首个人体临床试验Juvena Therapeutics Announces Initiation of First-in-Human Clinical Trial of JUV-161

环球医讯 / 创新药物来源:www.manilatimes.net美国 - 英语2025-08-24 05:24:14 - 阅读时长2分钟 - 809字
青春治疗公司宣布启动JUV-161治疗1型强直性肌营养不良症的首个人体临床试验,该药物通过促进肌生成、调节胰岛素抵抗和抗炎特性实现肌肉再生。作为基于AI平台JuvNET发现的首创生物制剂,该疗法已获FDA孤儿药资格认定,计划开展II期临床并拓展至肌肉减少症领域。目前尚无FDA批准的DM1疗法,JUV-161通过激活AKT信号通路靶向治疗肌肉代谢疾病,其工程化IGF2蛋白通过皮下注射发挥作用,公司管线中尚有50余个针对代谢和器官纤维化的分泌蛋白候选药物。
JUV-161人体临床试验1型强直性肌营养不良症肌肉再生健康志愿者安全性耐受性药代动力学肌肉减少症组织修复
青春治疗公司宣布启动JUV-161首个人体临床试验

JUV-161是一种首创性肌肉再生生物制剂,首个适应症聚焦1型强直性肌营养不良症(DM1)。该药物通过青春治疗公司的AI与干细胞分泌组驱动的JuvNET平台发现,作为临床阶段生物技术公司,青春治疗宣布已启动针对慢性肌肉与代谢疾病患者的临床试验。该融合蛋白具有促肌生成、调节胰岛素抵抗及抗炎特性,通过皮下注射激活AKT信号通路,旨在恢复患病肌肉中类似年轻状态的蛋白质信号传导。

首席执行官兼联合创始人Hanadie Yousef博士指出:"JUV-161作为天然内分泌蛋白疗法,与现有DM1治疗中采用反义RNA或基因敲除手段存在本质区别,能真正实现组织再生而非症状缓解。" Myotonic Dystrophy基金会首席科学官Andy Rohrwasser博士强调,该疗法针对肌肉再生与代谢的双重作用机制为患者带来突破性希望。首席科学官Jeremy O'Connell博士补充道,JuvNET平台整合定量蛋白质组学、多组学数据与AI技术,已筛选出50余个针对代谢疾病和器官纤维化的分泌蛋白候选物。

该I期单剂量递增试验在澳洲获得伦理审批,将评估JUV-161在健康志愿者中的安全性、耐受性及药代动力学。作为"产品即管线"战略的重要节点,公司计划2026年提交IND申请并开展DM1及肌肉减少症的II期试验。全球约360万DM1患者缺乏有效疗法,这种常染色体显性遗传病导致肌肉萎缩、肌强直及代谢紊乱,JUV-161通过增强肌肉再生能力及代谢功能,显示出改善肌肉力量与耐力的治疗潜力。

JuvNET平台通过系统筛选人类干细胞分泌蛋白库,结合机器学习与体外细胞筛选,已成功开发出包括JUV-112(非食欲抑制型减肥药物)在内的多个生物制剂候选药物。公司技术管线覆盖肺纤维化、肝纤维化及骨关节炎等组织修复领域,其端到端AI药物开发平台实现了从发现到临床前研究的全流程整合。

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