JUV-161是一种首创性肌肉再生生物制剂,首个适应症聚焦1型强直性肌营养不良症(DM1)。该药物通过青春治疗公司的AI与干细胞分泌组驱动的JuvNET平台发现,作为临床阶段生物技术公司,青春治疗宣布已启动针对慢性肌肉与代谢疾病患者的临床试验。该融合蛋白具有促肌生成、调节胰岛素抵抗及抗炎特性,通过皮下注射激活AKT信号通路,旨在恢复患病肌肉中类似年轻状态的蛋白质信号传导。
首席执行官兼联合创始人Hanadie Yousef博士指出:"JUV-161作为天然内分泌蛋白疗法,与现有DM1治疗中采用反义RNA或基因敲除手段存在本质区别,能真正实现组织再生而非症状缓解。" Myotonic Dystrophy基金会首席科学官Andy Rohrwasser博士强调,该疗法针对肌肉再生与代谢的双重作用机制为患者带来突破性希望。首席科学官Jeremy O'Connell博士补充道,JuvNET平台整合定量蛋白质组学、多组学数据与AI技术,已筛选出50余个针对代谢疾病和器官纤维化的分泌蛋白候选物。
该I期单剂量递增试验在澳洲获得伦理审批,将评估JUV-161在健康志愿者中的安全性、耐受性及药代动力学。作为"产品即管线"战略的重要节点,公司计划2026年提交IND申请并开展DM1及肌肉减少症的II期试验。全球约360万DM1患者缺乏有效疗法,这种常染色体显性遗传病导致肌肉萎缩、肌强直及代谢紊乱,JUV-161通过增强肌肉再生能力及代谢功能,显示出改善肌肉力量与耐力的治疗潜力。
JuvNET平台通过系统筛选人类干细胞分泌蛋白库,结合机器学习与体外细胞筛选,已成功开发出包括JUV-112(非食欲抑制型减肥药物)在内的多个生物制剂候选药物。公司技术管线覆盖肺纤维化、肝纤维化及骨关节炎等组织修复领域,其端到端AI药物开发平台实现了从发现到临床前研究的全流程整合。
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